ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx 宣布 FDA 核准 Exaluren 用於無義突變 ADPKD 的 IND；EXPRESS 第 2 期試驗首名患者預計於 2027 年第 3 季入組

FDA 已核准 exaluren 用於無義突變 ADPKD 的 IND，使美國試驗中心得以啟動全球第 2 期 EXPRESS 試驗。該試驗將約 60 名患者以 1:1 比例隨機分配至 exaluren 或安慰劑組，治療 52 週，以每年化 htTKV 生長率作為主要終點；首名患者給藥預計於 2027 年第 3 季進行，頂線數據預計於 2029 年上半年揭曉。IND 前 FDA 意見指出，顯著且持久的 htTKV 效果可能支持突破性療法資格，且 htTKV 是加速核准的潛在替代指標。

Eloxx 完成無義突變 ADPKD EXPRESS 第 2 期試驗設計

Eloxx 完成全球 EXPRESS 第 2 期試驗在無義突變 ADPKD 的設計：約 60 名患者接受 52 週給藥（1:1 exaluren 對安慰劑），以年化 htTKV 生長率作為主要終點，並以 MRI 評估。預計第一位患者給藥時間為 2027 年第 3 季，52 週頂線數據預計於 2029 年上半年公布。公司也獲得美國 ADPKD 孤兒藥資格，並指出顯著且持久的 htTKV 效果可能支持突破性療法資格或加速核准。

exaluren · NCT07523581 登記更新

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Eloxx：歐洲委員會授予 exaluren 用於 ADPKD 的孤兒藥資格

歐洲委員會授予 exaluren 用於 ADPKD 的孤兒藥資格。此資格加上現有的 FDA 授予 Alport 症候群的孤兒藥資格，並支持預計於 2027 年啟動 nonsense mutation ADPKD 的第 2 期試驗。