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Precision BioSciences berichtet über PBGENE-HBV Phase-1-Biopsiedaten auf dem EASL 2026

Die ELIMINATE-B-Studie zeigte erstmals klinische Biopsiebelege für eine direkte cccDNA-Elimination mit einer 1-Log-Reduktion und <1 % verbleibender cccDNA nach zwei Dosen; pgRNA wurde bei 100 % der auswertbaren Patienten dauerhaft nicht nachweisbar, mit anhaltendem Verlust bis zu sechs Monaten.

Precision BioSciences: PBGENE-HBV Late-Breaking-Poster auf dem EASL 2026

Ein Late-Breaking-Poster mit dem Titel 'First evidence of elimination and inactivation of cccDNA in liver biopsies collected from patients with chronic hepatitis B treated with PBGENE-HBV' wurde für die Präsentation auf dem EASL Congress 2026 angenommen. Das Poster wird während der Late-Breaker-Poster-Session vom 27. bis 30. Mai 2026 in Barcelona, Spanien, präsentiert.

Precision BioSciences erweitert ELIMINATE-B-Studie auf Frankreich und Rumänien

CTA-Zulassungen in Frankreich und Rumänien ermöglichen die Aufnahme neuer klinischer Zentren in die laufende globale ELIMINATE-B-Studie von PBGENE-HBV. Die Zentren werden derzeit eingerichtet, und das erste Patientenscreening wird für das zweite Quartal 2026 erwartet, wodurch die Studie über die bestehenden Standorte in Großbritannien, Moldawien, Neuseeland, Hongkong und den USA hinaus erweitert wird.

Precision BioSciences: PBGENE-DMD IND genehmigt, FUNCTION-DMD Standortaktivierung läuft

Das 8-K-Exponat gibt die FDA-IND-Freigabe für PBGENE-DMD bekannt und dass die Standortaktivierung für die FUNCTION-DMD Phase 1/2-Studie nun läuft. Das Unternehmen erwartet erste klinische Daten von mehreren Patienten Ende 2026, mit einer Zielrekrutierung von 3-5 Patienten und früher Wirksamkeitsbewertung durch nahezu vollständige Dystrophin-Expression nach 12 Wochen.

Precision BioSciences erhält FDA Fast Track für PBGENE-DMD

Die FDA hat PBGENE-DMD am 26. Februar 2026 den Fast-Track-Status gewährt, was Anspruch auf häufigere FDA-Interaktionen und ein Rolling Review ermöglicht. Die Auszeichnung folgt auf die IND-Freigabe und den Orphan-Drug-Status und beschleunigt den regulatorischen Weg für die Phase-1/2-FUNCTION-DMD-Studie.

Precision BioSciences erhält FDA-Studienfreigabe für PBGENE-DMD

Die FDA hat die IND für PBGENE-DMD freigegeben, sodass das Unternehmen mit der IRB-Prüfung und der Aktivierung von Studienzentren für die Phase-1/2-Studie FUNCTION-DMD beginnen kann. Das Programm ist die erste in-vivo-Gen-Editierungs-Therapie, die entwickelt wurde, um das Dystrophin-Gen im Exons-45-55-Hotspot zu korrigieren und damit etwa 60 % der DMD-Patienten abzudecken. Das Unternehmen erwartet die Aktivierung des ersten US-amerikanischen Studienzentrums im ersten Halbjahr 2026 und plant eine virtuelle KOL-Veranstaltung im März.

Precision BioSciences 2026-Prioritäten: PBGENE-HBV-Daten auf Konferenzen; PBGENE-DMD IND Q1

Das Unternehmen gab klinische Meilensteine für 2026 für PBGENE-HBV (zusätzliche Biopsiedaten H1 2026, Konferenz-Updates) und PBGENE-DMD (IND-Freigabe Q1 2026, erste Patientendosierung spät-Q1/früh-Q2 2026, erste Daten bis Ende 2026) bekannt. Die Liquiditätsreserve wurde bis 2028 verlängert, um diese Meilensteine zu finanzieren.