Agios: FDA verlängert PYRUKYND Thalassämie sNDA PDUFA auf 7. Dez. 2025

Die FDA hat das PDUFA-Zieldatum für die PYRUKYND sNDA bei Thalassämie um drei Monate auf den 7. Dezember 2025 verlängert, nachdem eine REMS für ein potenzielles Risiko einer Leberzellschädigung angefordert wurde. Die Verlängerung erfolgte nicht aufgrund neuer Wirksamkeits- oder Sicherheitsdaten; der Antrag bleibt unter aktiver FDA-Prüfung, während die Vorbereitungen für den US-Start fortgesetzt werden.

Kernfakten

Eingereicht: 30. Okt. 2025, 10:32
Ereignis: PDUFA-Termin verlängert
Richtung: Negativ
Unternehmen: AGIOAgios
Asset: mitapivat
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 1. Nov. 2026 · Zugelassen

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 agio-103125xfyxex991earnin.htm EX-99.1 Dokument Anlage 99.1 Agios berichtet über die Finanzergebnisse des dritten Quartals 2025 und gibt ein Geschäftsupdate • 12,9 Millionen US-Dollar Umsatz mit PYRUKYND® (Mitapivat) im dritten Quartal • PDUFA-Zieldatum für die US-sNDA von PYRUKYND bei Thalassämie auf den 7. Dezember 2025 festgelegt • CHMP hat eine positive Stellungnahme für PYRUKYND bei Thalassämie abgegeben; Entscheidung der EK wird für Anfang 2026 erwartet • RISE UP Phase-3-Studie Topline-Ergebnisse bei Sichelzellkrankheit bis Jahresende; möglicher kommerzieller US-Start im Jahr 2026 • Phase-2b-Tebapivat-Studie bei Niedrigrisiko-MDS vollständig rekrutiert; Topline-Ergebnisse werden für Anfang 2026 erwartet • 1,3 Milliarden US-Dollar in bar, Zahlungsmitteläquivalenten und m

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