Mirum Reports Positive PROGRESS Cohort 2 Topline for zilurgisertib in Pediatric FOP

PROGRESS Cohort 2 erreichte seine Wirksamkeitsendpunkte in Woche 24 und zeigte, dass zilurgisertib das gesamte HO-Läsionsvolumen um 8,09 cm³ reduzierte (gegenüber +9,14 cm³ unter Placebo), neue HO-Läsionen bei allen behandelten Patienten verhinderte und die CAJIS-Gelenkbeweglichkeitswerte verbesserte. Die Sicherheit war konsistent mit Kohorte 1 ohne neue Signale. Diese Daten werden eine sNDA-Einreichung im ersten Halbjahr 2027 unterstützen, um die bestehende Zulassung (ab 12 Jahren) auf Kinder im Alter von 6 bis <12 Jahren auszuweiten.

Kernfakten

Eingereicht: 26. Okt. 2026, 20:47
Ereignis: Topline-Ergebnisse
Richtung: Positiv
Unternehmen: MIRMMirum
Asset: zilurgisertib
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
CAJIS-Veränderung: -0,80 gegenüber -0,09 Punkten
neue HO-Läsionen: 0 % gegenüber 7,7 %
Veränderung des HO-Läsionsvolumens: -8,09 gegenüber +9,14 cm³ (p=0,003)

Auszug aus der Quelle

Mirum Pharmaceuticals gibt positive Ergebnisse aus Kohorte 2 der zulassungsrelevanten PROGRESS-Studie von ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) bei pädiatrischen Patienten im Alter von 6 bis <12 Jahren mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva bekannt Mirum Pharmaceuticals gibt positive Ergebnisse aus Kohorte 2 der zulassungsrelevanten PROGRESS-Studie von ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) bei pädiatrischen Patienten im Alter von 6 bis Mirum Pharmaceuticals gibt positive Ergebnisse aus Kohorte 2 der zulassungsrelevanten PROGRESS-Studie von ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) bei pädiatrischen Patienten im Alter von 6 bis - Zilurgisertib reduzierte das gesamte HO-Läsionsvolumen und verbesserte die vom Arzt beurteilte Gelenkbeweglichkeit; bei keinem mit zilurgisertib behandelten Patienten entwickelten sich neue H

SEC 8-K