Mirum informa resultados positivos de la cohorte 2 de PROGRESS para zilurgisertib en FOP pediátrica

La cohorte 2 de PROGRESS cumplió sus criterios de valoración de eficacia en la semana 24, mostrando que zilurgisertib redujo el volumen total de lesiones de HO en 8,09 cm³ (frente a +9,14 cm³ con placebo), impidió nuevas lesiones de HO en todos los pacientes tratados y mejoró las puntuaciones de movilidad articular CAJIS. La seguridad fue consistente con la cohorte 1 sin nuevas señales. Estos datos respaldarán la presentación de una sNDA en el primer semestre de 2027 para ampliar la aprobación existente (edades ≥12 años) a niños de 6 a <12 años.

Datos clave

Presentado: 26 oct 2026, 20:47
Evento: Resultados principales
Dirección: Positivo
Empresa: MIRMMirum
Activo: zilurgisertib
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Cambio en CAJIS: -0,80 frente a -0,09 puntos
Nuevas lesiones de HO: 0 % frente a 7,7 %
Cambio en el volumen de lesiones de HO: -8,09 frente a +9,14 cm³ (p=0,003)

Extracto de la fuente

Mirum Pharmaceuticals anuncia resultados positivos de la cohorte 2 del estudio pivotal PROGRESS de ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) en pacientes pediátricos de 6 a <12 años con fibrodisplasia osificante progresiva Mirum Pharmaceuticals anuncia resultados positivos de la cohorte 2 del estudio pivotal PROGRESS de ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) en pacientes pediátricos de 6 a Mirum Pharmaceuticals anuncia resultados positivos de la cohorte 2 del estudio pivotal PROGRESS de ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) en pacientes pediátricos de 6 a - Zilurgisertib redujo el volumen total de lesiones de HO y mejoró la movilidad articular evaluada por el clínico; ningún paciente tratado con zilurgisertib desarrolló nuevas lesiones de HO - Mirum planea presentar una sNDA en el primer semestre de 2027 para ampliar l

SEC 8-K