Ultragenyx completa la presentación continua de la BLA para DTX401 en GSDIa

Ultragenyx completó la presentación continua de la BLA para DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) ante la FDA para GSDIa. La presentación ahora incluye el módulo CMC final después de que los módulos no clínicos y clínicos se presentaran en agosto de 2025. La solicitud está respaldada por los datos de la Fase 3 GlucoGene que muestran una reducción en la ingesta de almidón de maíz, el mantenimiento de la euglucemia y una mejora en la calidad de vida en 52 pacientes tratados.

Datos clave

Presentado: 30 dic 2025, 21:11
Evento: Solicitud presentada
Dirección: Positivo
Empresa: RAREUltragenyx
Activo: pariglasgene brecaparvovec
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente

Extracto de la fuente

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-

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