Ultragenyx: fecha PDUFA de DTX401 fijada para el tercer trimestre de 2026

La presentación continua de la BLA para DTX401 se completó en diciembre de 2025. La FDA ha asignado ahora una fecha objetivo de acción PDUFA en el tercer trimestre de 2026, estableciendo un cronograma regulatorio claro para la posible aprobación de esta terapia génica AAV para GSDIa.

Datos clave

Presentado: 12 ene 2026, 12:45
Evento: Fecha PDUFA fijada
Dirección: Positivo
Empresa: RAREUltragenyx
Activo: pariglasgene brecaparvovec
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Calendario: Decisión de la FDA (PDUFA) · 23 ago 2026 · Resultado no registrado

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx proporciona actualizaciones financieras y comerciales en la Conferencia Anual de Atención Médica de J.P. Morgan Ingresos totales preliminares de 2025 de $672 millones a $674 millones, superando el extremo superior de la guía Efectivo e inversiones preliminares de aproximadamente $735 millones al 31 de diciembre de 2025 Los catalizadores anticipados para 2026 incluyen dos posibles aprobaciones y datos pivotales de fase 3 del estudio Aspire de fase 3 de GTX-102 para el síndrome de Angelman NOVATO, California – 12 de enero de 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo y comercialización de terapias novedosas para enfermedades genéticas raras y ultra-raras graves, informó

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