Ultragenyx: DTX401 PDUFA fijado para el 23 de agosto de 2026

La FDA aceptó la BLA de DTX401 para GSDIa y asignó una fecha de acción PDUFA del 23 de agosto de 2026. También se estableció una segunda fecha PDUFA del 19 de septiembre de 2026 para la BLA de UX111 en MPS IIIA. Estas dos próximas fechas de acción son los próximos hitos regulatorios para la cartera de terapias génicas de la compañía.

Datos clave

Presentado: 4 ago 2026, 20:09
Evento: Fecha PDUFA fijada
Dirección: Neutral
Empresa: RAREUltragenyx
Activo: pariglasgene brecaparvovec
Fuente: SEC 8-K
Confianza: Con fuente
Calendario: Decisión de la FDA (PDUFA) · 23 ago 2026 · Resultado no registrado

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update Second quarter total revenue of $214 million, Crysvita® revenue of $156 million and Dojolvi® revenue of $27 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 Catalysts in second half of 2026 include two PDUFA dates and pivotal data readout from GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – August 4, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RAR

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