RARE Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · La FDA autoriza GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)

El Purple Book de la FDA lista la BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) como autorizada el 2026-08-19.

Ultragenyx resuelve litigio de patentes de DOJOLVI con Esjay

Ultragenyx y Baylor Research Institute resolvieron el litigio de patentes ANDA con Esjay, otorgando a Esjay una licencia libre de regalías para comercializar triheptanoína genérica (DOJOLVI) a partir del 1 de enero de 2033 (o el 1 de julio de 2033 si se concede exclusividad pediátrica). El litigio similar contra otros solicitantes de ANDA permanece pendiente.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA fijado para el 23 de agosto de 2026

La FDA aceptó la BLA de DTX401 para GSDIa y asignó una fecha de acción PDUFA del 23 de agosto de 2026. También se estableció una segunda fecha PDUFA del 19 de septiembre de 2026 para la BLA de UX111 en MPS IIIA. Estas dos próximas fechas de acción son los próximos hitos regulatorios para la cartera de terapias génicas de la compañía.

Ultragenyx: la FDA acepta la BLA de UX111 y fija la fecha PDUFA para el 19 de septiembre de 2026

La FDA aceptó la BLA resometida para UX111 (rebisufligene etisparvovec) para aprobación acelerada en MPS IIIA y asignó una fecha de acción PDUFA del 19 de septiembre de 2026. La resometida incluyó hasta ocho años de datos de seguimiento que muestran una mejora clínica duradera frente a la historia natural.

Ultragenyx recibe una IRL sobre la resubmisión de la BLA de UX111

La compañía recibió una Carta de Respuesta Incompleta sobre su BLA resometida en enero de 2026 para UX111, solicitando documentación CMC adicional. La compañía planea proporcionar la información solicitada en una resubmisión posterior.

Ultragenyx vuelve a presentar la BLA de UX111; PDUFA esperado para el tercer trimestre de 2026

Ultragenyx ha vuelto a presentar la BLA de UX111 solicitando la aprobación acelerada. Se espera que la FDA complete su revisión en un plazo de seis meses, estableciendo una fecha PDUFA en el tercer trimestre de 2026. También se han revelado datos clínicos a largo plazo que respaldan la nueva presentación.

Ultragenyx: fecha PDUFA de DTX401 fijada para el tercer trimestre de 2026

La presentación continua de la BLA para DTX401 se completó en diciembre de 2025. La FDA ha asignado ahora una fecha objetivo de acción PDUFA en el tercer trimestre de 2026, estableciendo un cronograma regulatorio claro para la posible aprobación de esta terapia génica AAV para GSDIa.

Ultragenyx completa la presentación continua de la BLA para DTX401 en GSDIa

Ultragenyx completó la presentación continua de la BLA para DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) ante la FDA para GSDIa. La presentación ahora incluye el módulo CMC final después de que los módulos no clínicos y clínicos se presentaran en agosto de 2025. La solicitud está respaldada por los datos de la Fase 3 GlucoGene que muestran una reducción en la ingesta de almidón de maíz, el mantenimiento de la euglucemia y una mejora en la calidad de vida en 52 pacientes tratados.

Ultragenyx: UX143 Fase 3 Orbit/Cosmic análisis final esperado a finales de 2025

El documento indica que los estudios de Fase 3 Orbit y Cosmic de setrusumab (UX143) en osteogénesis imperfecta avanzan hacia los análisis finales después de que los pacientes hayan estado en terapia durante al menos 18 meses. Se esperan datos de estos estudios alrededor de finales de 2025.