RARE Ultragenyx

Ultragenyx resuelve litigio de patentes de DOJOLVI con Navinta, otorga licencia genérica a partir de 2033

Ultragenyx y Baylor Research Institute resolvieron el litigio de patentes con Navinta sobre su ANDA para una versión genérica de DOJOLVI (triheptanoin). Navinta recibe una licencia no exclusiva y libre de regalías para comercializar su genérico a partir del 1 de enero de 2033 (o el 1 de julio de 2033 si se otorga exclusividad pediátrica). Otros litigios de patentes relacionados con ANDA siguen pendientes.

pariglasgene brecaparvovec · NCT05139316 actualización del registro

inscripción: 49 → 52; primary_outcomes: ['Porcentaje de cambio desde el valor inicial hasta la semana 48 en la ingesta diaria de almidón de maíz'] → ['Estudio principal: Porcentaje de cambio desde el valor inicial hasta la semana 48 en la ingesta diaria de almidón de maíz (gramos)', 'Cohorte de Japón: Porcentaje de cambio desde el valor inicial hasta la semana 48 en la ingesta diaria de almidón de maíz (gramos)']

setrusumab · NCT05125809 actualización del registro

países: {'total_sites': 44, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 43, 'us_sites': 22}

Ultragenyx Recibe Aprobación de la FDA para FAYUVI (UX111) en MPS IIIA

La FDA otorgó aprobación completa estándar de FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf / UX111) para pacientes pediátricos con MPS IIIA (síndrome de Sanfilippo Tipo A). Este es el primer tratamiento aprobado para la indicación y la segunda aprobación de terapia génica para Ultragenyx. La compañía también recibió un Vale de Revisión Prioritaria.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · La FDA autoriza GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)

El Purple Book de la FDA lista la BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) como autorizada el 2026-08-19.

Ultragenyx resuelve litigio de patentes de DOJOLVI con Esjay

Ultragenyx y Baylor Research Institute resolvieron el litigio de patentes ANDA con Esjay, otorgando a Esjay una licencia libre de regalías para comercializar triheptanoína genérica (DOJOLVI) a partir del 1 de enero de 2033 (o el 1 de julio de 2033 si se concede exclusividad pediátrica). El litigio similar contra otros solicitantes de ANDA permanece pendiente.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA fijado para el 23 de agosto de 2026

La FDA aceptó la BLA de DTX401 para GSDIa y asignó una fecha de acción PDUFA del 23 de agosto de 2026. También se estableció una segunda fecha PDUFA del 19 de septiembre de 2026 para la BLA de UX111 en MPS IIIA. Estas dos próximas fechas de acción son los próximos hitos regulatorios para la cartera de terapias génicas de la compañía.

Ultragenyx: la FDA acepta la BLA de UX111 y fija la fecha PDUFA para el 19 de septiembre de 2026

La FDA aceptó la BLA resometida para UX111 (rebisufligene etisparvovec) para aprobación acelerada en MPS IIIA y asignó una fecha de acción PDUFA del 19 de septiembre de 2026. La resometida incluyó hasta ocho años de datos de seguimiento que muestran una mejora clínica duradera frente a la historia natural.

Ultragenyx recibe una IRL sobre la resubmisión de la BLA de UX111

La compañía recibió una Carta de Respuesta Incompleta sobre su BLA resometida en enero de 2026 para UX111, solicitando documentación CMC adicional. La compañía planea proporcionar la información solicitada en una resubmisión posterior.

Ultragenyx vuelve a presentar la BLA de UX111; PDUFA esperado para el tercer trimestre de 2026

Ultragenyx ha vuelto a presentar la BLA de UX111 solicitando la aprobación acelerada. Se espera que la FDA complete su revisión en un plazo de seis meses, estableciendo una fecha PDUFA en el tercer trimestre de 2026. También se han revelado datos clínicos a largo plazo que respaldan la nueva presentación.

Ultragenyx: fecha PDUFA de DTX401 fijada para el tercer trimestre de 2026

La presentación continua de la BLA para DTX401 se completó en diciembre de 2025. La FDA ha asignado ahora una fecha objetivo de acción PDUFA en el tercer trimestre de 2026, estableciendo un cronograma regulatorio claro para la posible aprobación de esta terapia génica AAV para GSDIa.

Ultragenyx completa la presentación continua de la BLA para DTX401 en GSDIa

Ultragenyx completó la presentación continua de la BLA para DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) ante la FDA para GSDIa. La presentación ahora incluye el módulo CMC final después de que los módulos no clínicos y clínicos se presentaran en agosto de 2025. La solicitud está respaldada por los datos de la Fase 3 GlucoGene que muestran una reducción en la ingesta de almidón de maíz, el mantenimiento de la euglucemia y una mejora en la calidad de vida en 52 pacientes tratados.

Ultragenyx: UX143 Fase 3 Orbit/Cosmic análisis final esperado a finales de 2025

El documento indica que los estudios de Fase 3 Orbit y Cosmic de setrusumab (UX143) en osteogénesis imperfecta avanzan hacia los análisis finales después de que los pacientes hayan estado en terapia durante al menos 18 meses. Se esperan datos de estos estudios alrededor de finales de 2025.