STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics actualiza el progreso de la fase 3 EMPEROR y la alineación con la FDA para zorevunersen en el síndrome de Dravet

Stoke informó que ~110 de 162 pacientes han alcanzado el criterio principal de la semana 28 en el estudio de fase 3 EMPEROR de zorevunersen, con la lectura de datos ahora prevista para el tercer trimestre de 2027 y la presentación planeada de la NDA en EE. UU. en la segunda mitad de 2027. La reunión con la FDA se alineó en el uso de una evaluación multicomponente Vineland-3 para el criterio secundario clave de cognición y comportamiento. Los datos de fase 1 de STK-002 en ADOA están previstos para la primera mitad de 2027.

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Stoke Therapeutics presenta datos de STK-002 para ADOA en la AAO 2026

Stoke presentó datos preclínicos, de historia natural (FALCON) y clínicos iniciales sobre STK-002 en la reunión de la AAO 2026. El ensayo de fase 1 OSPREY en curso ha completado la dosificación en los dos primeros cohortes, con el tercer cohorte previsto que se complete a finales de 2026 y los datos iniciales de seguridad y eficacia de cohortes posteriores previstos para el primer semestre de 2027.

Stoke Therapeutics presentará datos de fase 1 de STK-002 OSPREY en AAO 2026

Stoke presentará datos preclínicos y avances del estudio OSPREY de fase 1 en curso de STK-002 (un ASO que regula positivamente OPA1) para ADOA en la Reunión Anual de AAO 2026 el 11 de octubre. La dosificación se completó en los dos primeros cohortes, y se espera el tercero para finales de 2026; los datos iniciales de seguridad y eficacia de los cohortes de dosis terapéutica (3 y 4) están previstos para el primer semestre de 2027. Se trata de una actualización clínica en fase temprana sin cambios en la vía regulatoria.

Stoke Therapeutics se alinea con la FDA sobre el plan de NDA y el análisis de Vineland-3 para zorevunersen en el síndrome de Dravet

Stoke completó una reunión exitosa con la FDA en la que se alinearon sobre el NDA planeado en EE. UU. para zorevunersen, incluido el uso de un análisis multicomponente MMRM de cuatro subdominios prespecificados de Vineland-3 (comunicación expresiva, comunicación receptiva, relaciones interpersonales, habilidades personales) como el endpoint secundario clave para cognición y comportamiento en el estudio de fase 3 EMPEROR. La compañía ahora anticipa la lectura de la fase 3 EMPEROR en el tercer trimestre de 2027 seguida de la presentación del NDA en la segunda mitad de 2027. Esto actualiza el enfoque de análisis estadístico para el endpoint de funcionamiento adaptativo basado en los comentarios de la FDA, los clínicos y los cuidadores.

Stoke Therapeutics nombra a Bo Cumbo en el Consejo, cita la posible aprobación de Zorevunersen por la FDA a principios de 2028

Stoke nombró a Bo Cumbo en su Consejo de Administración para añadir experiencia comercial para zorevunersen. La compañía guio hacia la posible aprobación y comercialización de zorevunersen por la FDA a principios de 2028. Zorevunersen se encuentra en fase 3 para el síndrome de Dravet con las designaciones existentes de Terapia Innovadora, medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara.

Stoke Therapeutics: reunión pre-NDA con la FDA programada para el segundo semestre de 2026

La compañía anunció una reunión pre-NDA con la FDA programada para el segundo semestre de 2026 para alinear el paquete de datos y el plan de análisis estadístico antes de una presentación NDA estadounidense continua planificada para zorevunersen en el síndrome de Dravet. La reunión es la próxima interacción regulatoria formal antes de que comience la NDA continua en el primer trimestre de 2027.

Stoke completa la inscripción de la Fase 3 EMPEROR para zorevunersen en el síndrome de Dravet

Stoke anunció la finalización de la inscripción de 162 pacientes en el estudio EMPEROR de Fase 3 de zorevunersen. La compañía planea iniciar una presentación continua de la NDA en EE.UU. en el primer trimestre de 2027, con la lectura de datos de Fase 3 prevista para el tercer trimestre de 2027 para completar la presentación en el segundo semestre de 2027.

Stoke: Finalización de la inscripción en la Fase 3 EMPEROR prevista para junio de 2026

El documento actualiza la línea de tiempo del estudio de Fase 3 EMPEROR: la inscripción de ~150 pacientes en EE.UU., Reino Unido y Japón se espera ahora que finalice en junio de 2026, con la lectura de datos prevista para mediados de 2027 para respaldar una presentación de NDA continua a partir del primer trimestre de 2027. También se reportan nuevos datos de OLE de 4 años que muestran reducciones duraderas de convulsiones y mejoras estadísticamente significativas en cognición/comportamiento, pero no se menciona ninguna decisión regulatoria ni fecha de PDUFA.

Stoke acelera la inscripción y la lectura de datos de la Fase 3 EMPEROR para zorevunersen

La compañía ahora espera completar la inscripción de 150 pacientes en el segundo trimestre de 2026, adelantando la lectura de datos de la Fase 3 EMPEROR a mediados de 2027. Se planea iniciar una presentación de NDA continua en la primera mitad de 2027. Las discusiones en curso con la FDA bajo la Designación de Terapia Innovadora continúan explorando vías aceleradas.