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Capricor: Deramiocel PDUFA extendida al 22 de noviembre de 2026

La FDA clasificó la enmienda de la BLA de julio de 2026 como una enmienda importante y extendió la fecha objetivo de acción PDUFA del 22 de agosto de 2026 al 22 de noviembre de 2026. La enmienda incluye datos de extensión abierta de 24 meses del HOPE-3 y análisis adicionales que respaldan una indicación refinada centrada en la función de las extremidades superiores. La extensión proporciona a CBER tres meses adicionales para revisar los nuevos datos.

Capricor: el AdComm de la FDA vota en contra de la eficacia de Deramiocel para la miocardiopatía por DMD

El Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee votó 3-9 que la evidencia disponible no respalda la eficacia de Deramiocel para la miocardiopatía por DMD. La votación no es vinculante y abordó una indicación más estrecha que la propuesta; la fecha objetivo de acción PDUFA sigue siendo el 22 de agosto de 2026.

Capricor: The Lancet publica datos de la fase 3 HOPE-3 para deramiocel en DMD

The Lancet publicó los resultados completos de la fase 3 HOPE-3, confirmando que el ensayo alcanzó su criterio de valoración principal con una ralentización del 54% del deterioro de las extremidades superiores (p=0.03) y beneficio cardíaco. Los datos revisados por pares constituyen el núcleo de la BLA que permanece bajo revisión activa de la FDA antes de la fecha PDUFA del 22 de agosto de 2026.

Capricor: AdCom de la FDA programado para el 29 de julio sobre la BLA de Deramiocel en DMD

El documento confirma que una reunión del comité asesor de la FDA está programada para el 29 de julio de 2026 para discutir la BLA de Capricor para Deramiocel en distrofia muscular de Duchenne. La compañía indica que ha respondido a todas las solicitudes de la FDA y que los resultados del ensayo de fase 3 HOPE-3 mostraron un beneficio estadísticamente significativo en el criterio de valoración principal PUL 2.0. Los materiales informativos hacen referencia a análisis post-hoc basados en una versión anterior del SAP que la compañía considera obsoleta.

Comité Asesor de Terapias Celulares, de Tejidos y Génicas; Enmienda del Aviso-Solicitud de Licencia Biológica (BLA) 125842 de Capricor, Inc. para Deramiocel (Células Derivadas de Cardiosferas Alogénicas Humanas)

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) anuncia una enmienda al aviso de reunión del Comité Asesor de Terapias Celulares, de Tejidos y Génicas (el Comité). Esta reunión se anunció en el Registro Federal el 29 de junio de 2026. La enmienda se realiza para reflejar un cambio en las secciones de FECHAS, DIRECCIONES e INFORMACIÓN SUPLEMENTARIA: Procedimiento del documento. No hay otros cambios.

Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Génicas; Aviso de Reunión; Establecimiento de un Expediente Público; Solicitud de Comentarios-Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) 125842 de Capricor, Inc. para Deramiocel (Células Derivadas de Cardiosferas Alogénicas Humanas)

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) anuncia una próxima reunión pública del Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Génicas (el Comité). La función general del Comité es proporcionar asesoramiento y recomendaciones a la FDA sobre cuestiones regulatorias. La reunión estará abierta al público. La FDA está estableciendo un expediente para comentarios públicos sobre este documento.

Capricor: reunión del adcomm de la FDA para la BLA de Deramiocel en DMD el 29 de julio de 2026

El Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Génicas de la FDA se reunirá el 29 de julio de 2026 para revisar la BLA de Capricor para Deramiocel en distrofia muscular de Duchenne. La reunión precede a la fecha objetivo de acción PDUFA del 22 de agosto de 2026. La BLA está respaldada por datos de los ensayos de fase 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE y fase 3 HOPE-3.

Capricor: la FDA programa el comité asesor de la BLA de Deramiocel para el 29 de julio de 2026

La FDA ha programado la reunión del Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Génicas para el 29 de julio de 2026 con el fin de revisar la BLA de Deramiocel. En la reunión se analizarán los datos de los ensayos de fase 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE y de fase 3 HOPE-3 que respaldan la solicitud. La fecha objetivo de acción PDUFA sigue siendo el 22 de agosto de 2026.

Capricor presentará datos de 5 años del HOPE-2 OLE y del HOPE-3 Ph3 en PPMD 2026

Capricor presentará datos de cinco años del HOPE-2 OLE que muestran un beneficio esquelético y cardíaco sostenido, junto con los resultados previamente comunicados del HOPE-3 Fase 3, en la Conferencia Anual PPMD 2026 en junio de 2026. El ensayo de fase 3 alcanzó su criterio de valoración principal PUL 2.0 (p=0.03) y el criterio de valoración cardíaco clave LVEF (p=0.04). La compañía señala que su BLA está bajo revisión de la FDA antes de la fecha PDUFA del 22 de agosto de 2026.

Capricor: Deramiocel BLA bajo revisión de la FDA; PDUFA 22 ago 2026

La FDA ha aceptado la resubmisión de Clase 2 y ha reanudado la revisión completa de la BLA de Deramiocel para DMD, estableciendo una fecha objetivo de acción PDUFA del 22 de agosto de 2026. Se espera que las discusiones sobre el etiquetado comiencen pronto. El ensayo HOPE-3 de fase 3 alcanzó su criterio de valoración principal y todos los criterios de valoración secundarios controlados por error de Tipo I, respaldando la BLA.

Capricor: Deramiocel PDUFA fijado para el 22 de agosto de 2026

La FDA otorgó la Revisión Prioritaria a Deramiocel con una fecha objetivo de acción PDUFA del 22 de agosto de 2026. El cronograma de revisión permanece sin cambios a pesar de la demanda presentada contra Nippon Shinyaku y NS Pharma por el acuerdo de distribución en EE.UU.

Capricor: Deramiocel BLA bajo revisión de la FDA, PDUFA 22 Aug 2026

La FDA aceptó la resubmisión de Clase 2 de la BLA de Deramiocel para DMD y estableció una fecha objetivo de acción PDUFA del 22 August 2026. El ensayo HOPE-3 Phase 3 cumplió su endpoint primario PUL v2.0 y el endpoint cardíaco clave LVEF, con datos de última hora presentados en MDA 2026. La instalación GMP de San Diego pasó su Inspección Pre-Aprobación de la FDA y está lista para un posible lanzamiento comercial.

Capricor establece fecha PDUFA el 22 de agosto de 2026 para la BLA de Deramiocel

La FDA levantó la CRL de julio de 2025 y reanudó la revisión de la BLA de Deramiocel como una resubmisión de Clase 2. Se asignó una nueva fecha objetivo de acción PDUFA del 22 de agosto de 2026; no se identificaron problemas de revisión en este momento.