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Ultragenyx: la FDA acepta la BLA de UX111 y fija la fecha PDUFA para el 19 de septiembre de 2026
La FDA aceptó la BLA resometida para UX111 (rebisufligene etisparvovec) para aprobación acelerada en MPS IIIA y asignó una fecha de acción PDUFA del 19 de septiembre de 2026. La resometida incluyó hasta ocho años de datos de seguimiento que muestran una mejora clínica duradera frente a la historia natural.
Datos clave
- Presentado
- 5 may 2026, 20:06
- Evento
- Solicitud aceptada
- Dirección
- Positivo
- Empresa
RAREUltragenyx- Activo
- UX111
- Fuente
- SEC 8-K
- Confianza
- Con fuente
- Calendario
- Decisión de la FDA (PDUFA) · 19 sept 2026
Extracto de la fuente
EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports First Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update First quarter total revenue of $136 million, Crysvita® revenue of $93 million and Dojolvi® revenue of $18 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 GTX-102 for Angelman syndrome: New longer-term data from Phase 1/2 clinical study support durable and improving effects across multiple domains; Phase 3 data expected in the second half of 2026 NOVATO, Calif. – May 05,
Más sobre este activo
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12 feb 2026
21:11
RAREUltragenyx