Perfil del activo

UX111 · Ultragenyx (RARE)

Indicación: Síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)
También conocido como: rebisufligene etisparvovec

Empresa

Ultragenyx Pharmaceutical Inc es una biofarmacéutica con sede en EE. UU. La compañía identifica, adquiere, desarrolla y comercializa productos novedosos para el tratamiento de enfermedades graves, raras y ultrarraras, con un enfoque en afecciones genéticas deb…

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En el calendario

sept 2026

19 sept 2026

en 3 días

RAREUltragenyx

Ultragenyx: la FDA acepta la BLA de UX111 y fija la fecha PDUFA para el 19 de septiembre de 2026

Decisión de la FDA (PDUFA)SEC 8-K

ago 2027

~ ago 2027

RAREUltragenyx

UX111: se espera que el ensayo de Fase 3 NCT04360265 finalice la recolección de datos del criterio de valoración primario (los resultados topline suelen publicarse después)

Fin de la recogida del criterio principalClinicalTrials.govSolo mes

mar 2029

~ mar 2029

RAREUltragenyx

UX111: se espera que el ensayo de Fase 2/Fase 3 NCT02716246 finalice la recolección de datos del criterio de valoración primario (los resultados topline suelen publicarse después)

Fin de la recogida del criterio principalClinicalTrials.govSolo mes

Cronología

Los más recientes primero.

Material

5 may 2026

20:06

RAREUltragenyx

Ultragenyx: la FDA acepta la BLA de UX111 y fija la fecha PDUFA para el 19 de septiembre de 2026

Solicitud aceptadaSEC 8-K Abrir registro

Material

12 feb 2026

21:11

RAREUltragenyx

Ultragenyx recibe una IRL sobre la resubmisión de la BLA de UX111

Solicitud aceptadaSEC 8-K Abrir registro

Material

3 feb 2026

13:15

RAREUltragenyx

Ultragenyx vuelve a presentar la BLA de UX111; PDUFA esperado para el tercer trimestre de 2026

Solicitud presentadaSEC 8-K Abrir registro

Lista de preparación

Solo hechos públicos. Nunca publicamos una probabilidad de aprobación.

Actualizado el 15 sept 2026

Criterio de valoración principal alcanzadoDesconocido

Supervivencia global significativa o con tendenciaDesconocido

Proporción de pacientes de EE. UU./OccidenteFavorable

3 de 9 centros en Estados Unidos

Comité asesor programadoFavorable

Ningún comité asesor anunciado

Fecha PDUFA prorrogadaFavorable

Fecha objetivo 2026-09-19 sin cambios

Registro de inspección de fabricaciónDesconocido

Sin registro público de inspección

Señales en el lenguaje de la empresa (negociación de ficha técnica)Desconocido

Precedente de la misma claseDesconocido

Empresas relacionadas

Cada relación está respaldada por el documento que la declaró.

RAREUltragenyxTitular

SEC 8-K 5 may 2026
SEC 8-K 12 feb 2026
SEC 8-K 3 feb 2026

Verifique cada fecha contra la fuente primaria enlazada. Solo con fines informativos. No es asesoramiento de inversión. SimianX no está afiliada a la FDA ni a la SEC.

Ensayos registrados

ID de registro	Fase	Estado	Finalización primaria	Reclutamiento	Centros
NCT02716246	Fase 2/3	Reclutando	1 mar 2029	36	2 de 5 centros en Estados Unidos
NCT04360265	Fase 3	Inscripción por invitación	1 ago 2027	41	1 de 4 centros en Estados Unidos

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