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Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) restaura la audición en 9/12 niños con sordera por OTOF

Publicación en NEJM y comunicado de prensa de Cincinnati Children's informan resultados positivos iniciales del ensayo CHORD de terapia génica intracoclear de una sola vez. 9 de 12 niños lograron audición ≤70 dB, con 4 alcanzando niveles normales o casi normales. Se esperan datos adicionales de dos hermanos tratados en el centro en octubre de 2026.

Datos clave

Presentado
8 oct 2026, 21:00
Evento
Resultados principales
Dirección
Positivo
Activo
OTARMENI
Confianza
Con fuente
leve moderada
4 pacientes
normal casi normal
4 pacientes
tasa de respuesta auditiva
9 de 12 niños

Extracto de la fuente

La terapia génica devuelve la audición a niños con sordera hereditaria La terapia génica devuelve la audición a niños con sordera hereditaria Noticia proporcionada por Cincinnati Children's Hospital Medical Center 8 oct 2026, 09:00 ET Compartir este artículo Compartir en X Compartir este artículo Compartir en X Como parte de un ensayo clínico innovador, expertos de Cincinnati Children's han proporcionado un tratamiento llamado Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) que ha restaurado la audición acústica natural a un par de hermanos Puntos clave: En un ensayo clínico, una terapia génica de una sola vez restauró una audición significativa en 9 de 12 niños con sordera profunda causada por variantes hereditarias en OTOF. El tratamiento administra una copia funcional del gen de la otofer

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