Profile ng asset

cipaglucosidase alfa-atga · BioMarin (BMRN)

Indikasyon: late-onset Pompe disease
Kilala rin bilang: POMBILITI, cipaglucosidase alfa, ATB200

Kumpanya

Ang BioMarin ay isang pandaigdigang kumpanya ng biotechnology na nakatuon sa pagbuo at pag-komersyalisa ng mga therapy para sa mga bihirang genetic na sakit. Dalubhasa ang BioMarin sa mga enzyme replacement therapy, gene therapy, at iba pang advanced na paggam…

Simulan ang live na pagsusuri ng BMRN Patakbuhin ang 8-agent AI analysis

Nasa kalendaryo

Okt 2026

~ Okt 2026

BMRNBioMarin

Ipinapakita ng BioMarin ang 5-Taong PROPEL OLE Data para sa POMBILITI + OPFOLDA sa WMS Congress

Presentasyon sa kumperensyaPress release ng kumpanyaBuwan lang

Mar 2027

~ Mar 2027

BMRNBioMarin

cipaglucosidase alfa-atga: inaasahang matapos ang koleksyon ng datos sa primary endpoint ng Phase 3 trial na NCT03911505 (karaniwang sinusundan ito ng topline results)

Tapos na ang pangongolekta ng primary endpoint dataClinicalTrials.govBuwan lang

Hul 2027

~ Hul 2027

BMRNBioMarin

cipaglucosidase alfa-atga: inaasahang matapos ang koleksyon ng datos sa primary endpoint ng Phase 3 trial na NCT04808505 (karaniwang sinusundan ito ng topline results)

Tapos na ang pangongolekta ng primary endpoint dataClinicalTrials.govBuwan lang

Timeline

Pinakabago muna.

Okt 2, 2026

11:00 PM

BMRNBioMarin

Ipinapakita ng BioMarin ang 5-Taong PROPEL OLE Data para sa POMBILITI + OPFOLDA sa WMS Congress

Presentasyon sa kumperensyaPress release ng kumpanya

Readiness checklist

Pampublikong fact lang. Hindi kami kailanman naglalathala ng probabilidad ng pag-apruba.

Na-update Okt 2, 2026

Naabot ang primary endpointHindi alam

Makabuluhan o pataas ang overall survivalHindi alam

Bahagi ng pasyenteng US/KanluranPaborable

70 sa 183 site ang nasa United States

Nakatakda ang advisory committeePaborable

Walang inanunsyong advisory committee

Pinalawig ang petsa ng PDUFAHindi alam

Tala ng inspeksyon sa pagmamanupakturaHindi alam

Walang pampublikong tala ng inspeksyon

Senyales sa wika ng kumpanya (usapan sa label)Hindi alam

Katulad na uri ng naunaHindi alam

Kaugnay na kumpanya

Bawat relasyon ay batay sa filing na nagsaad nito.

BMRNBioMarinMay-ari

Press release ng kumpanya Okt 2, 2026

I-verify ang bawat petsa laban sa naka-link na primary source. Para sa impormasyon lang. Hindi ito payo sa pamumuhunan. Ang SimianX ay walang kaugnayan sa FDA o SEC.

Nakarehistrong trial

Registry ID	Phase	Status	Primary completion	Enrollment	Sites
NCT03911505	Phase 3	Aktibo, hindi na nagre-recruit	Mar 1, 2027	21	9 sa 17 site ay nasa United States
NCT04808505	Phase 3	Nagre-recruit	Hul 1, 2027	36	6 sa 14 site ay nasa United States
NCT03729362	Phase 3	Tapos na	Dis 15, 2020	125	25 sa 73 site ay nasa United States
NCT04138277	Phase 3	Tapos na	Dis 31, 2024	119	18 sa 60 site ay nasa United States
NCT02675465	Phase 1/2	Tapos na	Ago 22, 2024	29	12 sa 19 site ay nasa United States

Iba pa mula sa BioMarin

Iba pang gamot at kandidato ng parehong kumpanya na sinusubaybayan sa sektor na ito.

ALE1hypophosphatasia HM15421Sakit na Fabry vosoritidehypochondroplasia