BMRN BioMarin

Lisensya ng BioMarin sa HM15421/GC1134A mula sa GC Biopharma at Hanmi para sa sakit na Fabry

Pumasok ang BioMarin sa isang eksklusibong lisensya sa buong mundo (maliban sa Korea) para sa clinical-stage subcutaneous ERT na HM15421/GC1134A. Ang kandidato ay mayroon nang FDA Orphan Drug Designation at nasa Phase 1/2. Pamumunuan ng BioMarin ang kasunod na pagpapaunlad at komersyalisasyon sa labas ng Korea.

Ipinapakita ng BioMarin ang bagong data ng VOXZOGO sa ASBMR 2026

Magpapakita ang BioMarin ng 13 pag-aaral sa ASBMR 2026 Annual Meeting, kabilang ang bagong post-hoc imaging results sa epekto ng VOXZOGO sa foramen magnum at craniocervical junction growth sa mga bata (kabilang ang mga sanggol) na may achondroplasia, dagdag pa ang data sa bone strength, hypochondroplasia Phase 3 results, at investigational BMN 333. Kamakailan lamang na isinumite ng kumpanya ang isang sNDA para sa VOXZOGO sa hypochondroplasia na may potensyal na paglulunsad noong 2027 kung aprubahan.

Mga CEO ng BioMarin, Jazz, Otsuka na lalahok sa NORD rare disease CEO leadership dialogue

Ang CEO ng BioMarin na si Alexander Hardy ay sasali sa mga CEO mula sa Jazz Pharmaceuticals at Otsuka sa isang moderated panel discussion tungkol sa rare disease innovation, leadership, at pagsasalin ng mga siyentipikong pag-unlad sa mga paggamot sa NORD Breakthrough Summit. Nagaganap ang panel noong Oktubre 26, 2026, bilang bahagi ng Oktubre 25-27 na kaganapan sa Washington, D.C.

Ipinapakita ng BioMarin ang 5-Taong PROPEL OLE Data para sa POMBILITI + OPFOLDA sa WMS Congress

Ipinakita ng BioMarin ang limang-taong Phase 3 open-label extension data mula sa PROPEL study ng POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat) sa late-onset Pompe disease sa World Muscle Society Annual Congress, na nagpapakita ng matibay na motor function at relatibong stabilisasyon ng pulmonary function nang walang bagong safety signals.

vosoritide · NCT05849389 update ng rehistro

katayuan: RECRUITING → UNKNOWN

vosoritide · NCT06668805 update ng registry

katayuan: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; mga bansa: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin bibilihin ang Alesta Therapeutics at ALE1 para sa HPP

BioMarin pumirma ng tiyak na kasunduan para bilhin ang Alesta Therapeutics at ang pangunahing asset nitong ALE1, isang oral na maliit na molekula na kandidato para sa hypophosphatasia. Dala ng deal ang isang Phase 1/2a program sa Skeletal Conditions Business Unit ng BioMarin at inilalagay nito ang kompanya para makipagkumpitensya sa mas malaking merkado ng bihirang sakit. Inaasahang magsasara ang transaksyon sa quarter na ito, depende sa mga karaniwang kondisyon.

Nag-sumite ang BioMarin ng sNDA para sa VOXZOGO sa hypochondroplasia

Nag-sumite ang BioMarin ng supplemental NDA sa FDA para sa VOXZOGO (vosoritide) sa hypochondroplasia, ang unang targeted therapy para sa indikasyong ito. Kung aprubado, ang paglulunsad ay nakatakda para sa 2027. Magbibigay ang kumpanya ng update sa status ng aplikasyon sa Q3 earnings release nito.