Intellia: Phase 1 nex-z nagpapakita ng 90% TTR reduction na tumatagal hanggang 3 taon

Ang Phase 1 data update ay nagpapakita na ang isang solong dosis ng nex-z ay patuloy na nagdudulot ng malalim at matibay na TTR reductions (≥90% mean) hanggang tatlong taon, na may 72% ng mga pasyenteng masusuri na nagpapakita ng klinikal na makabuluhang pagpapabuti sa mNIS+7 sa 24 buwan. Ang mga resultang ito ay nagpapatibay sa regulatory path para sa patuloy na Phase 3 MAGNITUDE-2 trial, na ang enrollment completion ay ngayon ay nakadirekta para sa H1 2026 at ang BLA submission ay nakatakda para sa 2028.

Mahahalagang fact

Na-file: Set 25, 2025, 08:19 PM
Kaganapan: Topline na resulta
Direksyon: Positibo
Kumpanya: NTLAIntellia
Asset: nexiguran ziclumeran
Pinagmulan: SEC 8-K
Kumpiyansa: May source
Pagpapabuti ng mNIS+7 sa 24 buwan: 72% (13/18 pasyente)
Mean na pagbawas ng TTR sa 24 buwan: 92%
Mean na pagbawas ng TTR sa 36 buwan: 90%
Pagpapabuti o pagpapanatili ng PND: 89%

Sipi mula sa source

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Inihayag ng Intellia Therapeutics ang Positibong Longer-Term Phase 1 Data para sa Nexiguran Ziclumeran (nex-z) sa mga Pasyente na may Hereditary Transthyretin (ATTR) Amyloidosis na may Polyneuropathy • Ang isang dosis ng nex-z ay nagdulot ng mabilis, malalim at matibay na TTR reductions, na may mean reductions na hindi bababa sa 90% mula sa baseline na tumatagal hanggang tatlong taon • Stabilization o pagpapabuti sa mga klinikal na sukat na may kaugnayan sa sakit na naobserbahan sa 24 buwan • Patuloy na naobserbahan ang pangkalahatang kanais-nais na safety data na walang bagong drug-related events sa loob ng follow-up period • Data na ipinakita ngayon sa 5th International ATTR Amyloidosis Annual Meeting for Patients and

SEC 8-K