NTLA Intellia

Intellia: Tinanggap ng FDA ang BLA para sa lonvo-z (HAE) na may Priority Review; PDUFA 10 Mar 2027

Tinanggap ng FDA ang BLA para sa lonvo-z at binigyan ng Priority Review, na nagtakda ng target na petsa ng aksyon ng PDUFA sa Marso 10, 2027. Ipinahiwatig ng ahensya na hindi ito kasalukuyang nagbabalak na magdaos ng advisory committee. Ito ay nagpapabuti sa lonvo-z patungo sa potensyal na first-in-class na pag-apruba bilang ang tanging one-time, in vivo CRISPR therapy para sa HAE.

Iniulat ng Intellia ang positibong resulta ng Phase 3 HAELO para sa lonvo-z sa HAE

Natugunan ng pagsubok na Phase 3 HAELO ang pangunahing endpoint nito na may 87% pagbaba sa mean na buwanang pag-atake ng HAE at ipinakita na 62% ng mga pasyente ay walang pag-atake at walang therapy sa loob ng anim na buwan. Ipinakita ng karagdagang mahahalagang secondary endpoint ang 89-91% pagbaba sa on-demand na paggamot at katamtaman/malubhang pag-atake kasama ang makabuluhang pagpapabuti sa kalidad ng buhay. Sinusuportahan ng mga datos na ito ang patuloy na rolling BLA submission na sinimulan noong Abril at ang patnubay ng kumpanya para sa potensyal na pag-apruba at paglulunsad sa U.S. sa unang kalahati ng 2027.

Intellia: Inalis ng FDA ang clinical hold sa MAGNITUDE Phase 3 ATTR-CM trial

Inalis ng FDA ang clinical hold sa MAGNITUDE Phase 3 IND para sa nex-z sa ATTR-CM. Napagkasunduan ang pinahusay na liver monitoring, short-term steroid guidance, at karagdagang exclusion criteria para sa cardiovascular instability at low ejection fraction upang ipagpatuloy ang enrollment.

Intellia: Inalis ng FDA ang clinical hold sa MAGNITUDE-2 Phase 3 ATTRv-PN trial

Inalis ng FDA ang clinical hold sa MAGNITUDE-2 Phase 3 IND para sa nex-z sa ATTRv-PN, na nagpapahintulot sa pagpapatuloy ng pagpapatala at pagbibigay ng gamot sa mga pasyente. Nakipagkasundo na ang kumpanya sa FDA tungkol sa pinahusay na pagsubaybay sa kaligtasan ng atay at pagtaas ng target na bilang ng pasyente mula ~50 hanggang ~60. Nagpapatuloy ang pakikipag-ugnayan tungkol sa hiwalay na clinical hold para sa MAGNITUDE ATTR-CM trial.

Intellia: Inilagay ng FDA ang clinical hold sa MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 Phase 3 trials ng nex-z

Inilagay ng FDA ang clinical hold sa mga IND applications para sa MAGNITUDE at MAGNITUDE-2 Phase 3 trials ng nex-z noong Oktubre 29, 2025, kasunod ng pagkamatay ng isang pasyente na may Grade 4 liver transaminase elevations. Tinigil ng Intellia ang milestone guidance nito para sa nex-z habang naghihintay ng regulatory alignment at nagtatrabaho kasama ang mga investigator upang bumuo ng risk mitigation plan.

Intellia: Phase 1 nex-z nagpapakita ng 90% TTR reduction na tumatagal hanggang 3 taon

Ang Phase 1 data update ay nagpapakita na ang isang solong dosis ng nex-z ay patuloy na nagdudulot ng malalim at matibay na TTR reductions (≥90% mean) hanggang tatlong taon, na may 72% ng mga pasyenteng masusuri na nagpapakita ng klinikal na makabuluhang pagpapabuti sa mNIS+7 sa 24 buwan. Ang mga resultang ito ay nagpapatibay sa regulatory path para sa patuloy na Phase 3 MAGNITUDE-2 trial, na ang enrollment completion ay ngayon ay nakadirekta para sa H1 2026 at ang BLA submission ay nakatakda para sa 2028.