Profil de l'actif

cipaglucosidase alfa-atga · BioMarin (BMRN)

Indication: maladie de Pompe à début tardif
Aussi connu sous: POMBILITI, cipaglucosidase alfa, ATB200

Société

BioMarin est une société mondiale de biotechnologie axée sur le développement et la commercialisation de thérapies pour les maladies génétiques rares. BioMarin est spécialisée dans les thérapies de remplacement enzymatique, les thérapies géniques et d'autres t…

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Au calendrier

oct. 2026

~ oct. 2026

BMRNBioMarin

BioMarin présente les données de 5 ans de l'étude PROPEL OLE pour POMBILITI + OPFOLDA au congrès WMS

Présentation en congrèsCommuniqué de la sociétéMois seulement

mars 2027

~ mars 2027

BMRNBioMarin

cipaglucosidase alfa-atga : l'essai de Phase 3 NCT03911505 devrait achever la collecte des données du critère d'évaluation principal (les résultats topline sont généralement publiés par la suite)

Fin de la collecte du critère principalClinicalTrials.govMois seulement

juil. 2027

~ juil. 2027

BMRNBioMarin

cipaglucosidase alfa-atga : l'essai de Phase 3 NCT04808505 devrait achever la collecte des données du critère d'évaluation principal (les résultats topline sont généralement publiés par la suite)

Fin de la collecte du critère principalClinicalTrials.govMois seulement

Chronologie

Les plus récents d'abord.

2 oct. 2026

23:00

BMRNBioMarin

BioMarin présente des données de 5 ans de l'étude PROPEL OLE pour POMBILITI + OPFOLDA au congrès de la WMS

Présentation en congrèsCommuniqué de la société

Checklist de préparation

Faits publics uniquement. Nous ne publions jamais de probabilité d'approbation.

Mis à jour le 2 oct. 2026

Critère principal atteintInconnu

Survie globale significative ou en tendanceInconnu

Part de patients américains/occidentauxFavorable

70 des 183 centres aux États-Unis

Comité consultatif programméFavorable

Aucun comité consultatif annoncé

Date PDUFA repousséeInconnu

Historique d'inspection du site de productionInconnu

Aucun historique d'inspection public

Signaux dans le discours de l'entreprise (discussions d'étiquetage)Inconnu

Précédent de même classeInconnu

Sociétés liées

Chaque relation s'appuie sur le dépôt qui l'a déclarée.

BMRNBioMarinPropriétaire

Communiqué de la société 2 oct. 2026

Vérifiez chaque date auprès de la source primaire liée. À titre informatif uniquement. Ceci n'est pas un conseil en investissement. SimianX n'est affilié ni à la FDA ni à la SEC.

Essais enregistrés

ID registre	Phase	Statut	Achèvement principal	Recrutement	Sites
NCT03911505	Phase 3	Actif, sans recrutement	1 mars 2027	21	9 sites sur 17 aux États-Unis
NCT04808505	Phase 3	Recrutement en cours	1 juil. 2027	36	6 sites sur 14 aux États-Unis
NCT03729362	Phase 3	Terminé	15 déc. 2020	125	25 sites sur 73 aux États-Unis
NCT04138277	Phase 3	Terminé	31 déc. 2024	119	18 sites sur 60 aux États-Unis
NCT02675465	Phase 1/2	Terminé	22 août 2024	29	12 sites sur 19 aux États-Unis

Autres actifs de BioMarin

Autres médicaments et candidats de la même société suivis dans ce secteur.

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