BMRN BioMarin

BioMarin obtient une licence pour HM15421/GC1134A auprès de GC Biopharma et Hanmi pour la maladie de Fabry

BioMarin a conclu une licence exclusive mondiale (hors Corée) pour l'ERT sous-cutanée en phase clinique HM15421/GC1134A. Le candidat bénéficie déjà d'une désignation de médicament orphelin de la FDA et est en phase 1/2. BioMarin dirigera le développement et la commercialisation ultérieurs en dehors de la Corée.

BioMarin présente de nouvelles données sur VOXZOGO à l'ASBMR 2026

BioMarin présentera 13 études lors de la réunion annuelle de l'ASBMR 2026, y compris de nouveaux résultats d'imagerie post-hoc sur l'effet de VOXZOGO sur la croissance du foramen magnum et de la jonction craniocervicale chez les enfants (y compris les nourrissons) atteints d'achondroplasie, ainsi que des données sur la solidité osseuse, les résultats de phase 3 sur l'hypochondroplasie et le BMN 333 expérimental. La société a récemment soumis une sNDA pour VOXZOGO dans l'hypochondroplasie avec un lancement potentiel en 2027 en cas d'approbation.

Les PDG de BioMarin, Jazz et Otsuka participeront au dialogue de leadership des PDG sur les maladies rares de la NORD

Le PDG de BioMarin, Alexander Hardy, rejoindra les PDG de Jazz Pharmaceuticals et d'Otsuka dans une table ronde modérée sur l'innovation dans les maladies rares, le leadership et la traduction des avancées scientifiques en traitements lors du Sommet des percées de la NORD. La table ronde aura lieu le 26 octobre 2026, dans le cadre de l'événement du 25 au 27 octobre à Washington, D.C.

BioMarin présente des données de 5 ans de l'étude PROPEL OLE pour POMBILITI + OPFOLDA au congrès de la WMS

BioMarin a présenté des données d'extension ouverte de phase 3 sur cinq ans de l'étude PROPEL de POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat) dans la maladie de Pompe à début tardif au Congrès annuel de la World Muscle Society, montrant une fonction motrice durable et une stabilisation relative de la fonction pulmonaire sans nouveaux signaux de sécurité.

vosoritide · Mise à jour du registre NCT05849389

statut : RECRUITING → UNKNOWN

vosoritide · Mise à jour du registre NCT06668805

statut : RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING ; pays : {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin va acquérir Alesta Therapeutics et ALE1 pour l'HPP

BioMarin a signé un accord définitif pour acquérir Alesta Therapeutics et son actif principal ALE1, un candidat médicament oral à petite molécule pour l'hypophosphatasie. L'opération intègre un programme de Phase 1/2a à l'unité commerciale Skeletal Conditions de BioMarin et positionne la société pour concurrencer sur un marché plus large des maladies rares. La transaction devrait se conclure ce trimestre, sous réserve des conditions habituelles.

BioMarin soumet une sNDA pour VOXZOGO dans l'hypochondroplasie

BioMarin a soumis une NDA supplémentaire à la FDA pour VOXZOGO (vosoritide) dans l'hypochondroplasie, la première thérapie ciblée pour cette indication. Si approuvé, le lancement est prévu pour 2027. La société fournira une mise à jour sur le statut de la demande dans son communiqué de résultats du T3.