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BioMarin est une société mondiale de biotechnologie axée sur le développement et la commercialisation de thérapies pour les maladies génétiques rares. BioMarin est spécialisée dans les thérapies de remplacement enzymatique, les thérapies géniques et d'autres traitements avancés conçus pour traiter des troubles génétiqu…
Actifs enregistrés: ALE1, vosoritide
Catalyseurs datés de BMRN, y compris ceux récemment décidés.
Tous les événements de première main de BMRN, les plus récents d'abord.
BioMarin va acquérir Alesta Therapeutics et ALE1 pour l'HPP
BioMarin a signé un accord définitif pour acquérir Alesta Therapeutics et son actif principal ALE1, un candidat médicament oral à petite molécule pour l'hypophosphatasie. L'opération intègre un programme de Phase 1/2a à l'unité commerciale Skeletal Conditions de BioMarin et positionne la société pour concurrencer sur un marché plus large des maladies rares. La transaction devrait se conclure ce trimestre, sous réserve des conditions habituelles.
BioMarin soumet une sNDA pour VOXZOGO dans l'hypochondroplasie
BioMarin a soumis une NDA supplémentaire à la FDA pour VOXZOGO (vosoritide) dans l'hypochondroplasie, la première thérapie ciblée pour cette indication. Si approuvé, le lancement est prévu pour 2027. La société fournira une mise à jour sur le statut de la demande dans son communiqué de résultats du T3.
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