प्राथमिक स्रोत रिकॉर्ड
निर्णायकपूर्ण प्रतिक्रिया पत्र
REGENXBIO को MPS II के लिए RGX-121 BLA पर FDA से CRL प्राप्त हुआ
FDA ने 7 फरवरी 2026 को RGX-121 BLA को त्वरित स्वीकृति के तहत अस्वीकार करते हुए एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र जारी किया। एजेंसी ने न्यूरोनोपैथिक रोगी पात्रता, बाहरी नियंत्रण तुलनीयता और CSF HS D2S6 को सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में अनिश्चितता का हवाला दिया। REGENXBIO एक टाइप A बैठक की योजना बना रहा है और अतिरिक्त डेटा के साथ BLA को पुनः सबमिट करने का इरादा रखता है।
मुख्य तथ्य
- फाइल किया गया
- 10 फ़र॰ 2026, 02:44 am
- घटना
- पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र
- दिशा
- नकारात्मक
- कंपनी
RGNXREGENXBIO- संपत्ति
- clemidsogene lanparvovec
- स्रोत
- SEC 8-K
- विश्वसनीयता
- स्रोत सहित
- कैलेंडर
- FDA फ़ैसला (PDUFA) · 8 फ़र॰ 2026 · पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र
स्रोत का अंश
EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO ने MPS II के लिए RGX-121 BLA पर नियामक अपडेट की घोषणा की • FDA ने Mucopolysaccharidosis II (MPS II) के उपचार के लिए RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) के लिए पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र जारी किया • REGENXBIO FDA के साथ आगे की राह पर काम करने की योजना बना रहा है, जिसका लक्ष्य BLA को पुनः सबमिट करना है ROCKVILLE, Md., 9 फरवरी 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) ने आज घोषणा की कि U.S. Food and Drug Administration (FDA) ने Mucopolysaccharidosis II (MPS II) के उपचार के लिए RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) के लिए Biologics License Application (BLA) के संबंध में एक Complete Response Letter (CRL) जारी किया है, जो एक अत्यंत दुर्लभ न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग है जिसे Hunter syndrome के नाम से भी जाना जाता है। मई 2025 में, FDA ने RGX-121 B