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REGENXBIO: FDA ने RGX-121 की BLA पर क्लिनिकल होल्ड लगाई

FDA placed a clinical hold on the RGX-121 BLA after asymptomatic spine MRI findings were found in five CAMPSIITE participants. The company does not expect to resubmit the BLA in the near term and will incorporate FDA feedback and longer-term data before next steps.

नोवार्टिस: ईसी ने 2 वर्ष और उससे अधिक आयु के एसएमए रोगियों के लिए इटविस्मा को मंजूरी दी

यूरोपीय आयोग ने 5q एसएमए वाले दो वर्ष और उससे अधिक आयु के बच्चों, किशोरों और वयस्कों के लिए इटविस्मा (ओनासेम्नोजीन एबेपार्वोवेक) को मंजूरी दी है, जिससे जीन थेरेपी का लेबल पहले स्वीकृत शिशु आबादी से आगे बढ़ गया है। इससे इटविस्मा यूरोपीय संघ में इस व्यापक एसएमए आबादी के लिए पहली और एकमात्र जीन रिप्लेसमेंट थेरेपी बन गई है। यह स्वीकृति रजिस्ट्रेशनल STEER अध्ययन और सहायक STRENGTH और STRONG अध्ययनों द्वारा समर्थित है, जो निरंतर मोटर-फंक्शन लाभ दिखाते हैं।

REGENXBIO ने RGX-202 पुष्टिकरण अध्ययन में डोजिंग पूरी की, Q3 2026 में BLA की योजना बनाई

REGENXBIO ने Duchenne muscular dystrophy के लिए RGX-202 के पुष्टिकरण अध्ययन की डोजिंग पूरी कर ली है, जिससे registrational program पूरा हो गया है। कंपनी अब Q3 2026 में accelerated approval pathway के तहत BLA जमा करने की योजना बना रही है, जिसमें संभावित FDA approval 2027 की दूसरी छमाही के लिए लक्षित है। BLA में 63 रोगियों से सुरक्षा डेटा और pivotal cohort के 30 रोगियों से प्रभावकारिता डेटा शामिल होगा।

REGENXBIO FDA के साथ NAVSUNLI BLA पुनः सबमिशन पथ पर सहमत

FDA ने पुष्टि की कि मौजूदा CAMPSIITE डेटा त्वरित अनुमोदन समीक्षा के लिए पर्याप्त है और कोई नया अध्ययन आवश्यक नहीं है। REGENXBIO जुलाई में टाइप A मीटिंग आयोजित करेगा और Q3 2026 में BLA पुनः सबमिट करेगा, जिसके बाद त्वरित FDA समीक्षा और लेबलिंग चर्चाएँ होंगी।

REGENXBIO: RGX-202 के पिवोटल टॉपलाइन डेटा Q2 2026 की शुरुआत में अपेक्षित

The company announced that pivotal topline results from the confirmatory Phase I/II AFFINITY DUCHENNE trial of RGX-202 are expected in early Q2 2026. Enrollment in the confirmatory trial (n=30) is ongoing and the majority of patients are expected to be enrolled by the time of the planned BLA submission.

REGENXBIO को MPS II के लिए RGX-121 BLA पर FDA से CRL प्राप्त हुआ

FDA ने 7 फरवरी 2026 को RGX-121 BLA को त्वरित स्वीकृति के तहत अस्वीकार करते हुए एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र जारी किया। एजेंसी ने न्यूरोनोपैथिक रोगी पात्रता, बाहरी नियंत्रण तुलनीयता और CSF HS D2S6 को सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में अनिश्चितता का हवाला दिया। REGENXBIO एक टाइप A बैठक की योजना बना रहा है और अतिरिक्त डेटा के साथ BLA को पुनः सबमिट करने का इरादा रखता है।

REGENXBIO, Inc. · पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (BL 125840)

FDA ने BL 125840 के लिए 2026-02-07 को पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र जारी किया।

Novartis AG · FDA ने ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve) को मंजूरी दी

FDA's Purple Book BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) को 2025-11-24 को लाइसेंस प्राप्त के रूप में सूचीबद्ध करता है।

REGENXBIO: RGX-121 PDUFA 8 फरवरी, 2026 के लिए निर्धारित

FDA ने RGX-121 BLA के लिए 8 फरवरी, 2026 की PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि निर्धारित की है। कंपनी को उम्मीद है कि अनुमोदन से प्राथमिकता समीक्षा वाउचर मिलेगा, जिसके पूर्ण अधिकार उसके पास हैं।