Ionis: Zilganersen Fase 1-3 topline positif pada penyakit Alexander

Zilganersen 50 mg memenuhi titik akhir primer stabilisasi kecepatan berjalan (10MWT) dengan perbedaan rata-rata 33,3% vs kontrol (p=0,0412) pada minggu ke-61. Perusahaan berencana mengajukan NDA pada Q1 2026, menandai terapi pertama yang memodifikasi penyakit untuk menunjukkan manfaat pada kondisi neurologis langka ini.

Fakta utama

Diajukan: 22 Sep 2025, 11.05
Peristiwa: Hasil topline
Arah: Positif
Perusahaan: IONSIonis
Aset: zilganersen
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Kalender: Keputusan FDA (PDUFA) · 22 Sep 2026 · Positif
rentang usia: 1.5-53 tahun
minggu studi: 61
peserta: 54
Nilai p 10MWT: 0.0412
10MWT perbedaan rata-rata: 33.3%

Kutipan sumber

EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis mengumumkan hasil topline positif dari studi pivotal zilganersen pada penyakit Alexander – Obat investigasi pertama dan satu-satunya yang menunjukkan dampak bermakna secara klinis dan memodifikasi penyakit pada kondisi neurologis langka yang sering fatal ini – – Pengajuan NDA direncanakan pada Q1 2026 – CARLSBAD, Calif., 22 Sept. 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) hari ini mengumumkan hasil topline positif dari studi pivotal zilganersen pada anak-anak dan dewasa yang hidup dengan penyakit Alexander (AxD), suatu kondisi neurologis langka, progresif, dan sering fatal tanpa pengobatan yang memodifikasi penyakit yang disetujui. Zilganersen 50 mg menunjukkan stabilisasi yang signifikan secara statistik dan berma

SEC 8-K