IONS Ionis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 gagal mencapai titik akhir primer

Uji coba hasil Phase 3 HORIZON milik Novartis untuk pelacarsen gagal mencapai titik akhir komposit kardiovaskular primer dibandingkan plasebo. Royalty Pharma tidak akan melakukan pembayaran tonggak apa pun kepada Ionis dan kepentingan royalti Spinraza akan kembali kepada Ionis setelah pembayaran sebesar $550 juta, menghasilkan pengembalian 1.1x atas investasi $500 juta.

Ionis: FDA menyetujui Zanvastro (zilganersen) untuk penyakit Alexander

FDA telah memberikan persetujuan penuh untuk injeksi zilganersen (Zanvastro), menjadikannya terapi pertama yang disetujui untuk penyakit Alexander pada pasien anak-anak maupun dewasa. Hal ini mengubah aset dari kandidat investigasional menjadi produk yang disetujui, menyelesaikan jalur regulasinya.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA menyetujui Zanvastro (zilganersen)

FDA mencantumkan Zanvastro (zilganersen) sebagai persetujuan obat baru #37 dari 2026 pada 2026-09-03: Untuk mengobati penyakit Alexander pada pasien pediatrik dan dewasa

Ionis: NDA zilganersen menjalani Priority Review, PDUFA 22 September 2026

The 8-K states the NDA for zilganersen in Alexander disease is under FDA Priority Review with a PDUFA target action date of September 22, 2026. Ionis also entered a license agreement with Recordati for ex-U.S. development and commercialization. This sets the next regulatory decision point for the asset.

Ionis: CARDIO-TTRansform Fase 3 tidak mencapai titik akhir primer untuk eplontersen pada ATTR-CM

Uji coba Fase 3 CARDIO-TTRansform eplontersen pada ATTR-CM tidak memenuhi titik akhir komposit primer berupa mortalitas kardiovaskular dan kejadian kardiovaskular berulang dibandingkan plasebo. Manfaat yang signifikan secara nominal (HR 0.71) hanya terlihat pada subgrup monoterapi yang telah ditentukan sebelumnya, sedangkan pasien yang menggunakan stabilizer latar belakang tidak menunjukkan efek pengobatan. Data lengkap akan dipresentasikan pada Kongres ESC pada Agustus 2026.

Ionis menyelesaikan pendaftaran kohort penting dalam studi Fase 3 REVEAL untuk obudanersen

Ionis mengumumkan penyelesaian pendaftaran pada kohort pediatrik penting (Kohort 1, n=136) dari studi Fase 3 REVEAL. Kohort dewasa (Kohort 2) masih dalam proses pendaftaran dan diperkirakan selesai pada Q3 2026. Data topline dari studi REVEAL lengkap kini diproyeksikan pada paruh kedua tahun 2027.

Ionis: FDA menyetujui TRYNGOLZA (olezarsen) untuk sHTG

FDA menyetujui TRYNGOLZA (olezarsen) sebagai terapi pertama dan satu-satunya yang diindikasikan untuk menurunkan trigliserida dan risiko pankreatitis akut pada dewasa dengan hipertrigliseridemia berat (TG ≥500 mg/dL). Persetujuan didasarkan pada data Fase 3 CORE dan CORE2 yang menunjukkan penurunan TG hingga 72% dan penurunan kejadian pankreatitis akut hingga 91%. Produk ini akan tersedia di AS pada bulan Juli.

Salanersen milik Biogen menerima status FDA Breakthrough Therapy untuk SMA

FDA granted salanersen Breakthrough Therapy Designation for SMA based on Phase 1b exploratory data. Designation recognizes potential substantial improvement over available therapy and expedites development and review. Biogen is advancing three global Phase 3 studies (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) to support the asset’s regulatory path.

Biogen: Hasil Topline Fase 2 CELIA menunjukkan penurunan tau dan manfaat kognitif untuk diranersen

Studi Fase 2 CELIA memenuhi titik akhir sekunder dan eksploratori utama, menunjukkan penurunan kuat pada CSF tau dan patologi tau-PET serta perlambatan penurunan klinis di semua dosis, terutama pada lengan 60 mg q24w. Meskipun titik akhir primer (respons dosis pada CDR-SB di Minggu 76) tidak terpenuhi, data ini memberikan bukti Fase 2 acak pertama bahwa ASO yang ditargetkan tau dapat memengaruhi biomarker dan kognisi pada penyakit Alzheimer dini, mendorong Biogen untuk memajukan program ini ke pengembangan registrasi.

Metagenomi: Pengajuan IND MGX-001 direncanakan pada 4Q 2026

Perusahaan mengonfirmasi bahwa program hemofilia A utamanya tetap sesuai jadwal untuk pengajuan IND pada kuartal keempat tahun 2026. Pengajuan ini dimaksudkan untuk memungkinkan studi first-in-human pada tahun 2027, tergantung persetujuan regulator.

Ionis: sNDA olezarsen diterima untuk Tinjauan Prioritas, PDUFA 30 Juni 2026

FDA menerima sNDA untuk olezarsen pada sHTG di bawah Tinjauan Prioritas dengan tanggal aksi target PDUFA 30 Juni 2026. Perusahaan menaikkan panduan penjualan bersih puncak untuk olezarsen pada sHTG menjadi >$3B. Persiapan peluncuran tetap sesuai jadwal untuk persetujuan potensial pada 2026.

Ionis/GSK: bepirovirsen NDA diterima untuk Tinjauan Prioritas, PDUFA 26 Okt 2026

FDA telah menerima NDA GSK untuk bepirovirsen dan memberikan Tinjauan Prioritas serta Penetapan Terapi Terobosan. Badan tersebut menetapkan tanggal tindakan target PDUFA pada 26 Oktober 2026, memperpendek jadwal tinjauan menjadi enam bulan.

Ionis: zilganersen PDUFA ditetapkan pada 22 September 2026

FDA telah menetapkan tanggal aksi PDUFA pada 22 September 2026 untuk zilganersen di bawah Tinjauan Prioritas. Siaran pers juga menyajikan data studi pivotal tambahan yang positif di seluruh titik akhir motorik, yang dilaporkan pasien, dan yang dilaporkan klinisi yang mendukung hasil topline yang telah diumumkan sebelumnya.

Ionis: zilganersen NDA diterima untuk Tinjauan Prioritas; PDUFA 22 Sep 2026

FDA menerima NDA untuk zilganersen dan memberikan Tinjauan Prioritas, menetapkan tanggal aksi target PDUFA pada 22 September 2026. Aplikasi ini didukung oleh studi fase 1-3 penting yang menunjukkan stabilisasi kecepatan berjalan yang signifikan secara statistik pada minggu ke-61. Hal ini memajukan zilganersen menuju terapi pertama yang berpotensi disetujui untuk penyakit Alexander.

Metagenomi menyelesaikan pertemuan pra-IND untuk MGX-001; pengajuan IND direncanakan pada 4Q 2026

Perusahaan menyelesaikan pertemuan pra-IND untuk MGX-001 setelah data NHP menunjukkan aktivitas FVIII yang kuratif. Tetap sesuai jadwal untuk pengajuan regulasi global termasuk IND pada 4Q 2026. Tergantung persetujuan, uji klinis direncanakan dimulai pada 2027.

Ionis mengajukan sNDA untuk olezarsen pada hipertrigliseridemia berat

Ionis mengajukan sNDA untuk olezarsen pada hipertrigliseridemia berat (sHTG) setelah hasil positif uji coba Fase 3 CORE dan CORE2. Pengajuan ini memposisikan perusahaan untuk peluncuran independen kedua yang potensial pada 2026, tergantung penerimaan dan tinjauan FDA.

Ionis: bepirovirsen Phase 3 B-Well 1 & 2 topline positif pada CHB

Hasil topline positif dari studi pivotal Phase 3 B-Well 1 dan B-Well 2 bepirovirsen pada hepatitis B kronis telah diumumkan. Data menunjukkan tingkat penyembuhan fungsional yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis, memicu pengajuan regulasi global yang direncanakan pada 2026.

Ionis: Hasil Topline Fase 3 CORE/CORE2 olezarsen sHTG – Penurunan TG 72%, Pengurangan Pankreatitis 85%

Studi Fase 3 CORE dan CORE2 yang pivotal memenuhi endpoint primer dengan penurunan TG yang disesuaikan plasebo hingga 72% yang bertahan hingga 12 bulan. Olezarsen juga mencapai pengurangan kejadian pankreatitis akut sebesar 85% yang pertama kali signifikan secara statistik pada sHTG dan 86% pasien mencapai TG <500 mg/dL. Ionis berencana mengajukan sNDA untuk dosis 50 mg dan 80 mg pada akhir tahun 2025.

Ionis: Zilganersen Fase 1-3 topline positif pada penyakit Alexander

Zilganersen 50 mg memenuhi titik akhir primer stabilisasi kecepatan berjalan (10MWT) dengan perbedaan rata-rata 33,3% vs kontrol (p=0,0412) pada minggu ke-61. Perusahaan berencana mengajukan NDA pada Q1 2026, menandai terapi pertama yang memodifikasi penyakit untuk menunjukkan manfaat pada kondisi neurologis langka ini.