PRAX Praxis

PRAX: Ulixacaltamide HCl PDUFA ditetapkan pada 29 Januari 2027

FDA menyelesaikan tinjauan pertengahan siklus untuk NDA ulixacaltamide HCl dan menetapkan tanggal tindakan target PDUFA pada 29 Januari 2027. Tidak ada kekhawatiran keamanan atau kemanjuran utama yang teridentifikasi dan tidak ada pertemuan komite penasihat yang direncanakan.

PRAXIS: FDA memperpanjang relutrigine NDA PDUFA selama 3 bulan hingga 27 Des 2026

FDA mengklasifikasikan pengajuan NDA analisis sensitivitas tambahan sebagai amandemen utama, memperpanjang tanggal target tindakan PDUFA dari 27 September 2026 menjadi 27 Desember 2026. Tidak ada studi klinis baru yang diminta dan tidak ada kekhawatiran keselamatan atau manufaktur yang disebutkan. Tinjauan tetap aktif dan sedang berlangsung.

PRAX: FDA menerima NDA untuk ulixacaltamide (PDUFA 29 Jan 2027) dan relutrigine (PDUFA 27 Sep 2026)

FDA menerima NDA untuk ulixacaltamide pada Essential Tremor dengan tanggal aksi target PDUFA 29 Januari 2027. FDA juga menerima NDA untuk relutrigine dengan tinjauan prioritas pada SCN2A/SCN8A DEEs dan menetapkan tanggal PDUFA 27 September 2026.

PRAXIS: FDA menerima NDA untuk ulixacaltamide pada essential tremor; PDUFA 29 Jan 2027

FDA telah menerima NDA untuk ulixacaltamide HCl untuk essential tremor dan menetapkan tanggal target aksi PDUFA pada 29 Januari 2027. Tidak ada pertemuan komite penasihat yang direncanakan.

Praxis: EMBRAVE Bagian A data utama menunjukkan pengurangan kejang 77% untuk elsunersen

Pengajuan 8-K mengungkapkan hasil data utama positif Fase 1/2 EMBRAVE Bagian A untuk elsunersen pada SCN2A DEE, termasuk pengurangan kejang yang disesuaikan plasebo sebesar 77% dan peningkatan fungsional 100%. Pengajuan yang sama juga mencatat penerimaan tinjauan prioritas FDA untuk NDA relutrigine dengan tanggal PDUFA 27 September 2026.

Praxis mengubah studi EMBRAVE3 elsunersen menjadi single-arm

Studi registrasi EMBRAVE3 elsunersen pada SCN2A DEE telah segera diubah dari uji coba double-blind yang dikendalikan sham menjadi studi single-arm yang dikendalikan baseline dengan 30 pasien. Semua pasien akan menerima elsunersen selama 24 minggu diikuti dengan ekstensi open-label. Hasil topline Bagian A masih diharapkan pada H1 2026.

PRAX: topline studi EMBOLD menunjukkan penurunan kejang 53% dengan relutrigine

The registrational EMBOLD cohort for relutrigine in SCN2A/SCN8A DEEs met its primary endpoint and was stopped early for efficacy. The company will meet the FDA in the coming weeks to discuss next steps and NDA timing.