BMRN BioMarin

BioMarin melisensikan HM15421/GC1134A dari GC Biopharma dan Hanmi untuk penyakit Fabry

BioMarin menandatangani lisensi eksklusif di seluruh dunia (kecuali Korea) untuk ERT subkutan tahap klinis HM15421/GC1134A. Kandidat tersebut sudah memiliki Penunjukan Obat Anak Yatim FDA dan sedang dalam Fase 1/2. BioMarin akan memimpin pengembangan dan komersialisasi selanjutnya di luar Korea.

BioMarin mempresentasikan data VOXZOGO baru di ASBMR 2026

BioMarin akan mempresentasikan 13 studi di Pertemuan Tahunan ASBMR 2026, termasuk hasil pencitraan post-hoc baru tentang efek VOXZOGO pada pertumbuhan foramen magnum dan persimpangan kraniocervical pada anak-anak (termasuk bayi) dengan achondroplasia, ditambah data tentang kekuatan tulang, hasil Fase 3 hypochondroplasia, dan BMN 333 investigasional. Perusahaan baru-baru ini mengajukan sNDA untuk VOXZOGO pada hypochondroplasia dengan potensi peluncuran 2027 jika disetujui.

CEO BioMarin, Jazz, Otsuka akan berpartisipasi dalam dialog kepemimpinan CEO penyakit langka NORD

CEO BioMarin Alexander Hardy akan bergabung dengan CEO dari Jazz Pharmaceuticals dan Otsuka dalam diskusi panel yang dimoderasi tentang inovasi penyakit langka, kepemimpinan, dan menerjemahkan kemajuan ilmiah menjadi pengobatan di NORD Breakthrough Summit. Panel tersebut berlangsung pada 26 Oktober 2026, sebagai bagian dari acara 25-27 Oktober di Washington, D.C.

BioMarin Menyajikan Data PROPEL OLE 5 Tahun untuk POMBILITI + OPFOLDA di Kongres WMS

BioMarin menyajikan data ekstensi label terbuka fase 3 lima tahun dari studi PROPEL mengenai POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat) pada penyakit Pompe onset lambat di Kongres Tahunan World Muscle Society, yang menunjukkan fungsi motorik yang tahan lama dan stabilisasi relatif fungsi paru-paru tanpa sinyal keamanan baru.

vosoritide · Pembaruan registri NCT05849389

status: RECRUITING → UNKNOWN

vosoritide · Pembaruan registri NCT06668805

status: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; negara: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin akan mengakuisisi Alesta Therapeutics dan ALE1 untuk HPP

BioMarin menandatangani perjanjian definitif untuk mengakuisisi Alesta Therapeutics dan aset utamanya ALE1, kandidat molekul kecil oral untuk hipofosfatasia. Kesepakatan ini membawa program Fase 1/2a ke dalam Skeletal Conditions Business Unit BioMarin dan memposisikan perusahaan untuk bersaing di pasar penyakit langka yang lebih besar. Transaksi ini diharapkan akan ditutup pada kuartal ini, tergantung pada kondisi-kondisi yang biasa berlaku.

BioMarin mengajukan sNDA untuk VOXZOGO pada hipokondroplasia

BioMarin mengajukan NDA tambahan ke FDA untuk VOXZOGO (vosoritide) pada hipokondroplasia, terapi bertarget pertama untuk indikasi ini. Jika disetujui, peluncuran ditargetkan pada 2027. Perusahaan akan memberikan pembaruan mengenai status aplikasi dalam rilis laba Q3.