Catatan sumber primer
PenentuHasil topline
Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) memulihkan pendengaran pada 9/12 anak dengan ketulian OTOF
Publikasi NEJM dan siaran pers Cincinnati Children's melaporkan hasil topline positif dari uji coba CHORD terapi gen intra-koklea sekali pakai. 9 dari 12 anak mencapai pendengaran hingga ≤70 dB, dengan 4 mencapai tingkat normal/hampir normal. Data tambahan dari dua saudara kandung yang dirawat di lokasi diharapkan pada Oktober 2026.
Fakta utama
- Diajukan
- 8 Okt 2026, 21.00
- Peristiwa
- Hasil topline
- Arah
- Positif
- Perusahaan
REGNRegeneron- Aset
- OTARMENI
- Sumber
- Siaran pers perusahaan
- Keyakinan
- Bersumber
- ringan sedang
- 4 pasien
- normal hampir normal
- 4 pasien
- tingkat respons pendengaran
- 9 dari 12 anak
Kutipan sumber
Terapi Gen Membawa Pendengaran pada Anak dengan Ketulian Bawaan Terapi Gen Membawa Pendengaran pada Anak dengan Ketulian Bawaan Berita disediakan oleh Cincinnati Children's Hospital Medical Center 08 Okt 2026, 09:00 ET Bagikan artikel ini Bagikan ke X Bagikan artikel ini Bagikan ke X Sebagai bagian dari uji klinis terobosan, para ahli di Cincinnati Children's telah memberikan pengobatan yang disebut Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) yang telah memulihkan pendengaran akustik alami pada sepasang saudara kandung Poin Penting: Dalam uji klinis, terapi gen sekali pakai memulihkan pendengaran yang bermakna pada 9 dari 12 anak dengan ketulian mendalam yang disebabkan oleh varian bawaan pada OTOF. Pengobatan ini menyampaikan salinan fungsional dari gen otoferlin langsung ke koklea meng