REGENXBIO menerima CRL FDA untuk RGX-121 BLA pada MPS II

FDA mengeluarkan Complete Response Letter pada 7 Februari 2026 yang menolak RGX-121 BLA di bawah persetujuan dipercepat. Badan tersebut menyebutkan ketidakpastian seputar kelayakan pasien neuronopatik, komparabilitas kontrol eksternal, dan CSF HS D2S6 sebagai titik akhir pengganti. REGENXBIO merencanakan pertemuan Type A dan bermaksud untuk mengajukan kembali BLA dengan data tambahan.

Fakta utama

Diajukan: 10 Feb 2026, 02.44
Peristiwa: Surat tanggapan lengkap
Arah: Negatif
Perusahaan: RGNXREGENXBIO
Aset: clemidsogene lanparvovec
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Kalender: Keputusan FDA (PDUFA) · 8 Feb 2026 · Surat tanggapan lengkap

Kutipan sumber

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Mengumumkan Pembaruan Regulasi tentang RGX-121 BLA untuk MPS II • FDA mengeluarkan Complete Response Letter untuk RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) untuk pengobatan Mucopolysaccharidosis II (MPS II) • REGENXBIO berencana bekerja sama dengan FDA untuk mencari jalan ke depan dengan tujuan mengajukan kembali BLA ROCKVILLE, Md., 9 Februari 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah mengeluarkan Complete Response Letter (CRL) terkait Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) untuk RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) untuk pengobatan Mucopolysaccharidosis II (MPS II), penyakit neurodegeneratif ultra-langka yang juga dikenal sebagai sindrom Hunter. Pada Mei 2025, FDA men

SEC 8-K