REGENXBIO: FDA menempatkan clinical hold pada RGX-121 BLA

FDA menempatkan clinical hold pada RGX-121 BLA setelah temuan MRI tulang belakang asimtomatik ditemukan pada lima peserta CAMPSIITE. Perusahaan tidak mengharapkan untuk mengajukan kembali BLA dalam waktu dekat dan akan menggabungkan umpan balik FDA serta data jangka panjang sebelum langkah selanjutnya.

Fakta utama

Diajukan: 24 Agu 2026, 21.20
Peristiwa: Inspeksi manufaktur
Arah: Negatif
Perusahaan: RGNXREGENXBIO
Aset: clemidsogene lanparvovec
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber

Kutipan sumber

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Mengumumkan Pembaruan Regulasi tentang RGX-121 untuk MPS II ROCKVILLE, Md., August 24, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) hari ini memberikan pembaruan tentang terapi gen investigasionalnya, RGX-121 (clemidsogene lanparvovec), untuk pengobatan Mucopolysaccharidosis tipe II (MPS II), juga dikenal sebagai Hunter Syndrome. U.S. Food and Drug Administration (FDA) menempatkan clinical hold pada RGX-121 setelah penemuan temuan MRI tulang belakang asimtomatik pada lima peserta dalam studi CAMPSIITE ®; REGENXBIO tidak mengharapkan untuk mengajukan kembali RGX-121 Biologics License Application (BLA) dalam waktu dekat. “Kami percaya temuan ini unik dan terbatas pada program Hunter Syndrome kami, dan memerlukan tindak lanjut jang

SEC 8-K