一次情報の記録
決定級PDUFA 日延長
Agios: FDA、PYRUKYNDのサラセミアsNDA PDUFAを2025年12月7日まで延長
FDAは、潜在的な肝細胞傷害リスクに対するREMSの要求により、PYRUKYNDのサラセミアsNDAのPDUFA目標日を3ヶ月延長し2025年12月7日とした。この延長は新たな有効性または安全性データによるものではなく、申請はFDAの積極的な審査下にあり、米国での発売準備は継続中である。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 agio-103125xfyxex991earnin.htm EX-99.1 Document Exhibit 99.1 Agios、2025年第3四半期決算を発表し事業アップデートを提供 • PYRUKYND®（ミタピバト）の第3四半期純売上高1290万ドル • PYRUKYNDのサラセミア米国sNDAのPDUFA目標日を2025年12月7日に設定 • PYRUKYNDのサラセミアに対するCHMPが肯定的意見を採択；EC決定は2026年初頭予定 • 鎌状赤血球症を対象としたRISE UP第3相試験のトップラインデータを年末までに取得；2026年に米国での商業的発売の可能性 • 低リスクMDSを対象としたtebapivat第2b相試験が完全登録完了；2026年初頭にトップラインデータ予定 • 2025年9月30日時点で現金、現金同等物および有価証券13億ドル マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年10月30日 – Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO),