Agios: FDA、鎌状赤血球症に対するmitapivat sNDAのPDUFAを2026年11月1日に設定

FDAは鎌状赤血球症に対するmitapivat sNDAに優先審査を付与し、PDUFA目標日を2026年11月1日に設定しました。申請は加速承認経路で提出されており、臨床的有効性を確認するための第3相試験（REIGNITE）が必要です。これにより、新規適応症の潜在的な規制判断ポイントが短期的に確立されます。

主要事実

提出: 2026年7月30日 10:32
イベント: PDUFA 日延長
方向: ネガティブ
企業: AGIOアギオス
アセット: mitapivat
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
カレンダー: FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年11月1日 · 承認

出典の抜粋

EX-99.1 2 agio-73026xfyxex991earning.htm EX-99.1 Document Agios、2026年第2四半期決算および事業アップデートを発表 • Mitapivat（PYRUKYND®およびAQVESME™）の2026年第2四半期の世界売上高は4,470万ドルで、2025年第2四半期の1,250万ドルと比較して増加 • 2026年6月30日時点で、thalassemiaに対するAQVESMEの米国商業的発売が好調で、累計442件の処方箋が発行 • 鎌状赤血球症に対するmitapivatのsNDAがFDA優先審査を付与され、PDUFA目標日が2026年11月1日に設定 • cevidoplenibの免疫性血小板減少症へのライセンス供与およびAG-236の多血症 veraに対する第2/3相開発への進展により、後期パイプラインを多角化・拡大 • 現金、現金等価物および有価証券で9億6,480万ドル

SEC 8-K