一次情報の記録
重要申請提出
Agios、鎌状赤血球症を対象としたmitapivatのsNDA提出を2026年Q2に計画
Agiosは、FDAとのpre-sNDAミーティング完了後、2026年第2四半期に鎌状赤血球症を対象としたmitapivatのsNDAをFDA加速承認経路で提出することを確認した。この申請は、同社のこれまでのサラセミア承認に続くもので、本剤の次の規制上のステップとして位置づけられている。
主要事実
出典の抜粋
EX-99.1 2 agio-42926xfyxex991earning.htm EX-99.1 Document Agios Reports First Quarter 2026 Financial Results and Provides Business Update • Mitapivat (PYRUKYND® and AQVESME™) generated worldwide net revenues of $20.7 million in the first quarter of 2026, compared to $8.7 million in the first quarter of 2025 • Strong initial U.S. commercial launch of AQVESME in thalassemia, with 242 prescriptions written as of March 31, 2026 • Company plans to submit mitapivat sNDA for sickle cell disease in the second quarter of 2026 • Pipeline advancing to multiple value-driving inflection points in 2026, including two Phase 2 readouts for next-generation PK activator tebapivat • $1.0 billion in cash, cash equivalents, and marketable securities as of March 31, 2026 CAMBRIDGE, Mass. , Apr. 29, 2026