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Agios: FDA、鎌状赤血球症に対するmitapivat sNDAのPDUFAを2026年11月1日に設定

FDAは鎌状赤血球症に対するmitapivat sNDAに優先審査を付与し、PDUFA目標日を2026年11月1日に設定しました。申請は加速承認経路で提出されており、臨床的有効性を確認するための第3相試験（REIGNITE）が必要です。これにより、新規適応症の潜在的な規制判断ポイントが短期的に確立されます。

Agios、EHA 2026本会議でRISE UP第3相mitapivatデータを発表

AgiosはEHA 2026本会議でRISE UP第3相の詳細な52週結果を発表し、統計学的に有意なヘモグロビン反応（40.6%対2.9%）および臨床的に意味のある輸血負担の減少（輸血を受けた患者が41.1%減少）を示した。事後解析では、ヘモグロビン反応者が鎌状赤血球痛発作、入院および疲労の有意な減少を経験したことが示され、加速承認のためのsNDA提出を前にmitapivatの抗溶血プロファイルが強化された。

アgios、鎌状赤血球症に対するmitapivatの迅速承認のためのsNDAを提出

Agiosは、鎌状赤血球症に対するmitapivatの迅速承認のため、FDAにsNDAを提出した。この提出は、輸血負担の軽減を示すために必要な確認試験についてFDAと合意したことに続くものである。FDAの提出受理および審査タイムラインは、60日間の提出審査期間を経て2026年Q3に予定されている。

Agios、鎌状赤血球症を対象としたmitapivatのsNDA提出を2026年Q2に計画

Agiosは、FDAとのpre-sNDAミーティング完了後、2026年第2四半期に鎌状赤血球症を対象としたmitapivatのsNDAをFDA加速承認経路で提出することを確認した。この申請は、同社のこれまでのサラセミア承認に続くもので、本剤の次の規制上のステップとして位置づけられている。

Agios: FDAがAQVESME（mitapivat）をサラセミア貧血で承認

FDAは2025年12月にAQVESME（mitapivat）を、輸血負担の有無に関わらず成人α-またはβ-サラセミア患者の貧血に対する唯一の医薬品として承認しました。本製品は2026年1月下旬にREMSが実施された後、米国で入手可能になりました。これにより、規制上のステータスは保留から承認に変わり、商業的な入手が可能になります。

Agios: 鎌状赤血球症を対象としたmitapivatのpre-sNDA FDAミーティングが2026年Q1に予定

The press release states that Agios will hold a pre-sNDA meeting with the FDA in Q1 2026 for mitapivat in sickle cell disease, after which the company plans to submit a U.S. marketing application. This sets the next regulatory milestone for the sickle cell indication following the November 2025 topline readout.

Agios: FDA、PYRUKYNDのサラセミアsNDA PDUFAを2025年12月7日まで延長

FDAは、潜在的な肝細胞傷害リスクに対するREMSの要求により、PYRUKYNDのサラセミアsNDAのPDUFA目標日を3ヶ月延長し2025年12月7日とした。この延長は新たな有効性または安全性データによるものではなく、申請はFDAの積極的な審査下にあり、米国での発売準備は継続中である。