一次情報の記録
重要PDUFA 日設定
Ionis: zilganersen PDUFAを2026年9月22日に設定
FDAはPriority Reviewの下でzilganersenのPDUFAアクション日を2026年9月22日に設定しました。プレスリリースでは、以前に発表されたトップライン結果を裏付ける、運動機能、患者報告および臨床医報告のエンドポイント全体にわたる追加の肯定的なピボタル試験データも提示されています。
主要事実
- 提出
- 2026年4月21日 11:00
- イベント
- PDUFA 日設定
- 方向
- ポジティブ
- アセット
- zilganersen
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
- カレンダー
- FDA 審査決定 (PDUFA) · 2026年9月22日 · ポジティブ
- GFAP p値
- 0.003
- 10MWT p値
- 0.041
- GMFM-88 p値
- 0.034
- GFAP 減少
- 33.6%
- 10MWT 差
- 33.3%
- GMFM-88 差
- 22.9 ポイント
出典の抜粋
EX-99.1 2 ef20071051_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 FINAL: April 20, 2026 Ionis presents new data from pivotal study of zilganersen in Alexander disease (AxD) at AAN 2026 Annual Meeting – New data highlight potential treatment benefit across multiple AxD symptom domains, reinforcing zilganersen’s positive impact on people living with this rare, often fatal neurological disease – – PDUFA date set for September 22, 2026 – CARLSBAD, Calif., April 21, 2026 -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) today announced additional positive results from the pivotal study of zilganersen in children and adults living with Alexander disease (AxD), a rare, progressive and often fatal neurological condition with no approved disease-modifying treatments. These findings, which will be prese