IONS アイオニス

Royalty Pharma:Novartisのpelacarsen、HORIZONフェーズ3で主要評価項目未達

Novartisの第3相HORIZONアウトカム試験でpelacarsenはプラセボに対して主要複合心血管エンドポイントを達成できなかった。Royalty PharmaはIonisへのマイルストーンペイメントを行わず、Spinrazaロイヤリティ権益は5億5,000万ドルの支払い後にIonisに返還され、5億ドルの投資に対して1.1倍のリターンをもたらす。

Ionis: FDAがAlexander病向けZanvastro（zilganersen）を承認

FDAはzilganersen（Zanvastro）注射剤の完全承認を付与し、小児および成人患者向けのAlexander病に対する初の承認療法となった。これにより、本剤は治験候補から承認製品へと移行し、規制上の道筋を完了した。

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDAがZanvastro（zilganersen）を承認

FDAは2026-09-03にZanvastro（zilganersen）を2026年の新規医薬品承認第37号としてリストアップ：小児および成人患者のAlexander病の治療用

アイオニス:ザイルガナーセンのNDAが優先審査対象に、PDUFAは2026年9月22日

8-Kによると、Alexander病を対象としたzilganersenのNDAがFDA Priority Reviewに指定され、PDUFA目標アクション日は2026年9月22日です。IonisはRecordatiと米国以外での開発・商業化に関するライセンス契約を締結しました。これにより、本資産の次の規制判断ポイントが設定されました。

Ionis: CARDIO-TTRansform第3相試験、ATTR-CMにおけるeplontersenの主要評価項目未達

ATTR-CMを対象としたeplontersenの第3相CARDIO-TTRansform試験は、CV死亡および再発性CVイベントの複合主要評価項目をプラセボに対して達成できませんでした。事前に規定された単剤療法サブグループでのみ名目上有意な利益（HR 0.71）が認められましたが、安定剤を併用している患者では治療効果は見られませんでした。完全なデータは2026年8月のESC Congressで発表される予定です。

Ionis、obudanersenの第3相REVEAL試験の主要コホート登録を完了

Ionisは、第3相REVEAL試験の主要小児コホート（コホート1、n=136）の登録完了を発表した。成人コホート（コホート2）は引き続き登録中で、2026年第3四半期に完了予定である。全REVEAL試験のトップラインデータは2027年後半に予定されている。

Ionis: FDAがTRYNGOLZA（オレザルセン）を重症高トリグリセライド血症（sHTG）に対して承認

FDAはTRYNGOLZA（オレザルセン）を、重症高トリグリセライド血症（TG ≥500 mg/dL）の成人におけるトリグリセライド低下および急性膵炎リスク低減を適応とする初の治療薬として承認しました。承認は、最大72%のTG低下および最大91%の急性膵炎イベント減少を示した第3相COREおよびCORE2試験に基づいています。本製品は7月に米国で発売予定です。

BiogenのsalanersenがSMAに対してFDAの画期的治療薬指定を取得

FDAはPhase 1b探索的データに基づき、SMAに対するsalanersenに画期的治療薬指定を付与した。指定は利用可能な治療法に対する潜在的な大幅な改善を認め、開発および審査を迅速化する。Biogenは資産の規制経路を支えるため、3つのグローバルPhase 3試験（STELLAR-1、STELLAR-2、SOLAR）を進めている。

バイオジェン:フェーズ2 CELIA試験のトップライン結果、diranersenでタウ蛋白の減少と認知機能への効果を示す

The Phase 2 CELIA study met key secondary and exploratory endpoints, demonstrating robust reductions in CSF tau and tau-PET pathology plus slowing of clinical decline across all doses, particularly the 60 mg q24w arm. Although the primary endpoint (dose-response on CDR-SB at Week 76) was not met, the data provide the first randomized Phase 2 evidence that a tau-directed ASO can impact both biomarkers and cognition in early Alzheimer’s disease, prompting Biogen to advance the program to registrational development.

Metagenomi: MGX-001 IND提出を2026年4Qに計画

同社は主力の血友病Aプログラムが2026年第4四半期にIND申請予定であることを確認した。この申請は、規制当局の承認を条件に2027年に初のヒト試験を開始することを目的としている。

Ionis: olezarsen sNDAが優先審査で受理、PDUFAは2026年6月30日

FDAがsHTGを対象としたolezarsenのsNDAを優先審査で受理し、PDUFA目標アクション日は2026年6月30日。同社はsHTGにおけるolezarsenのピーク純売上高ガイダンスを30億ドル超に引き上げた。2026年の承認に向けた発売準備は順調に進んでいる。

Ionis/GSK: bepirovirsen NDAが優先審査で受理、PDUFAは2026年10月26日

FDAはGSKのbepirovirsen NDAを受理し、優先審査および画期的治療薬指定を付与した。審査期間を6ヶ月とするPDUFA目標アクション日は2026年10月26日と設定された。

Ionis: zilganersen PDUFAを2026年9月22日に設定

FDAはPriority Reviewの下でzilganersenのPDUFAアクション日を2026年9月22日に設定しました。プレスリリースでは、以前に発表されたトップライン結果を裏付ける、運動機能、患者報告および臨床医報告のエンドポイント全体にわたる追加の肯定的なピボタル試験データも提示されています。

Ionis: zilganersen NDAが優先審査で受理; PDUFA 2026年9月22日

FDAがzilganersenのNDAを受理し、優先審査を付与、PDUFA目標アクション日を2026年9月22日に設定しました。申請は、61週目での歩行速度の統計的に有意な安定化を示した第1-3相ピボタル試験によって裏付けられています。これにより、zilganersenはAlexander病に対する初の承認療法となる可能性に向かって前進します。

Metagenomi、MGX-001のpre-INDミーティングを完了；IND申請は2026年4Q予定

同社はNHPデータで治癒的なFVIII活性を示したMGX-001についてpre-INDミーティングを完了した。2026年4QにINDを含むグローバル規制当局への申請を予定通り進めている。承認されれば、臨床試験は2027年に開始される予定。

Ionis、olezarsenの重症高トリグリセリド血症に対するsNDAを提出

Ionisは、肯定的な第3相COREおよびCORE2試験の結果を受けて、重症高トリグリセリド血症（sHTG）に対するolezarsenのsNDAを提出した。この提出により、同社は2026年に2回目の独立した発売の可能性を獲得する（FDAの受理および審査を条件とする）。

Ionis: ベピロビルセンの第3相B-Well 1・2試験、慢性B型肝炎(CHB)でトップライン結果は良好

慢性B型肝炎を対象としたbevirovirsenのピボタル第3相試験B-Well 1およびB-Well 2の肯定的なトップライン結果が発表された。データは統計的に有意で臨床的に意味のある機能的治癒率を示し、2026年に世界的な規制当局への申請を計画している。

Ionis: CORE/CORE2 第3相 olezarsen sHTG トップライン – TG 72%低下、膵炎 85%減少

Pivotal Phase 3 CORE and CORE2 studies met primary endpoint with up to 72% placebo-adjusted TG reduction sustained to 12 months. Olezarsen also achieved the first-ever statistically significant 85% reduction in acute pancreatitis events in sHTG and 86% of patients reached TG <500 mg/dL. Ionis plans to file an sNDA for both 50 mg and 80 mg doses by year-end 2025.

アイオニス:ザイルガナーセンの第1-3相試験、アレクサンダー病でトップライン良好

Zilganersen 50 mg met the primary endpoint of gait speed stabilization (10MWT) with a 33.3% mean difference vs control (p=0.0412) at week 61. The company plans NDA submission in Q1 2026, marking the first disease-modifying therapy to show benefit in this rare neurological condition.