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MGX Metagenomi

メタゲノミ・セラピューティクス社は、独自の技術を活用して、患者に治癒的な遺伝子治療薬を創出する、生体内ゲノム編集企業です。同社は、機械学習と人工知能を活用して、独自の遺伝子編集システムを強化しています。MGX-001は、血友病Aにおける同社の完全所有開発プログラムであり、非ヒト霊長類（NHP）において、標的ゲノム編集と持続的な遺伝子発現を単回投与で実証しており、クラス最高治療選択肢と競合しうる全体的なプロファイルを有しています。MGX-001は、血友病Aの成人および小児に対し、単回投与で出血イベントおよび関節損傷からの生涯にわたる治癒的な保護を提供することを目的として設計されています。

登録済み資産: MGX-001