ELOX Eloxx Pharmaceuticals

Eloxx, nonsense-mutation ADPKD에 대한 Exaluren의 FDA IND 승인을 발표; EXPRESS 2상 첫 환자 2027년 3분기

FDA가 nonsense-mutation ADPKD에 대한 exaluren의 IND를 승인하여 글로벌 2상 EXPRESS 시험을 위한 미국 사이트 활성화를 가능하게 했습니다. 이 시험은 약 60명의 환자를 1:1로 exaluren 또는 위약에 무작위 배정하여 52주 동안 진행되며, 연간 htTKV 성장률을 1차 평가변수로 합니다. 첫 환자 투여는 2027년 3분기로 계획되어 있으며 최종 데이터는 2029년 상반기에 나올 예정입니다. IND 이전 FDA 피드백에서는 상당하고 지속적인 htTKV 효과가 Breakthrough Therapy Designation을 지원할 수 있으며 htTKV가 가속 승인을 위한 잠재적 대리 지표가 될 수 있다고 지적했습니다.

Eloxx, 무의미 돌연변이 ADPKD에서 EXPRESS 2상 설계를 확정

Eloxx는 무의미 돌연변이 ADPKD에 대한 글로벌 EXPRESS 2상 시험 설계를 확정했습니다: 약 60명의 환자(1:1 exaluren 대 위약)를 52주 동안 투여하며, MRI로 평가한 연간 htTKV 성장률을 1차 평가변수로 설정했습니다. 첫 번째 환자 투여는 2027년 3분기에 예상되며 52주 최종 데이터는 2029년 상반기에 나올 예정입니다. 회사는 또한 ADPKD에 대한 미국 희귀의약품 지정을 받았으며, 상당하고 지속적인 htTKV 효과가 Breakthrough Therapy Designation 또는 가속 승인을 뒷받침할 수 있다고 밝혔습니다.

exaluren · NCT07523581 등록 업데이트

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Eloxx: EC, ADPKD에 대한 exaluren 희귀의약품 지정 부여

유럽연합 집행위원회가 ADPKD에 대한 exaluren의 희귀의약품 지정을 부여했습니다. 이 지정은 Alport 증후군에 대한 기존 FDA 희귀의약품 지정에 추가되며, 2027년 nonsense mutation ADPKD에 대한 계획된 2상 시험 개시를 지원합니다.