Cabaletta Bio planeja submissão do BLA para rese-cel em 2027 para miosite

Cabaletta iniciou a coorte registracional de miosite alinhada com a FDA em dezembro de 2025 e planeja submeter o primeiro BLA para rese-cel em 2027. A coorte de braço único com 17 pacientes utiliza um desfecho primário de 16 semanas de resposta de escore de melhora total moderada ou maior sem imunomoduladores e sem esteroides ou com doses baixas. Dados do ensaio RESET-Myositis de Fase 1/2 suportam o desenho registracional.

Fatos principais

Arquivado: 12 de jan. de 2026, 13:02
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: CABACabaletta Bio
Ativo: rese-cel
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
desfecho primário: resposta de melhora total moderada ou maior em 16 semanas
população de pacientes nos eua: 70.000
tamanho da coorte registracional: 17 pacientes

Trecho da fonte

EX-99.1 2 caba-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Cabaletta Bio Anuncia Prioridades Estratégicas para 2026 Ensaio registracional de miosite em recrutamento ativo com coorte planejada de 17 pacientes e submissão do BLA para rese-cel em 2027 – incluindo opção de dosagem ambulatorial usando dose única baseada no peso Emenda IND aprovada para fabricar rese-cel com a plataforma Cellares automatizada e escalável baseada em múltiplos ensaios de engenharia bem-sucedidos; dados de fabricação clínica esperados no 1S26 para confirmar prontidão GMP, incluindo logística da cadeia de suprimentos Novos dados de durabilidade sem pré-condicionamento e dados clínicos iniciais de dose mais alta do RESET-PV™ esperados no 1S26; dados de variação de dose do RESET-SLE™ sem pré-condicionamento previsto

SEC 8-K