Disc Medicine recebe CRL para NDA de bitopertin em EPP

FDA emitiu um CRL para o NDA de bitopertin, citando falta de correlação entre a redução de PPIX e os desfechos clínicos nos ensaios AURORA e BEACON. A agência exige os resultados do ensaio de Fase 3 APOLLO para apoiar a aprovação tradicional. Dados principais do APOLLO são esperados no 4T 2026, com possível reenvio e decisão da FDA até meados de 2027.

Fatos principais

Arquivado: 13 de fev. de 2026, 21:28
Evento: Carta de resposta completa (CRL)
Direção: Negativo
Empresa: IRONDisc Medicine
Ativo: bitopertin
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 iron-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Disc Medicine Receives Complete Response Letter from FDA for Bitopertin for the Treatment of EPP • FDA reconheceu que AURORA e BEACON forneceram evidências suficientes de que bitopertin reduz significativamente o PPIX e que há uma forte plausibilidade mecanística e biológica que apoia o uso do biomarcador PPIX na protoporfiria • FDA indicou a necessidade de ver os resultados do estudo de Fase 3 APOLLO em andamento antes de tomar uma decisão • Estudo de Fase 3 APOLLO em andamento tem potencial para servir como base para aprovação tradicional; dados principais previstos para o 4T 2026 WATERTOWN, Mass. (13 de fevereiro de 2026) – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), uma empresa biofarmacêutica focada na descoberta, desenvolvimento e

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