IRON Disc Medicine

Disc Medicine Reports Positive Phase 3 APOLLO Topline Results for Bitopertin in EPP

O ensaio de Fase 3 APOLLO cumpriu todos os critérios de avaliação co-primários e secundários com reduções estatisticamente significativas em PPIX, aumentos no tempo em luz e reduções nas reações fototóxicas. A Disc planeia ressubmeter o NDA até ao final de 2026 com decisão prevista da FDA até meados de 2027.

bitopertin · Atualização do registo NCT06910358

estado: ACTIVE_NOT_RECRUITING → COMPLETED; conclusão_primária: 2026-09 → 2026-09-08; conclusão: 2026-10 → 2026-09-08

Disc Medicine recebe CRL para NDA de bitopertin em EPP

FDA emitiu um CRL para o NDA de bitopertin, citando falta de correlação entre a redução de PPIX e os desfechos clínicos nos ensaios AURORA e BEACON. A agência exige os resultados do ensaio de Fase 3 APOLLO para apoiar a aprovação tradicional. Dados principais do APOLLO são esperados no 4T 2026, com possível reenvio e decisão da FDA até meados de 2027.

Disc Medicine, Inc. · carta de resposta completa (NDA 220707)

A FDA emitiu uma carta de resposta completa para o NDA 220707 datada de 2026-02-13.

Disc Medicine: NDA do bitopertin aceito em 28 de nov sob piloto CNPV

A FDA aceitou a NDA do bitopertin em 28 de novembro. O pedido foi selecionado para o piloto do Commissioner’s National Priority Voucher, que encurta o período de revisão esperado para 1-2 meses e mantém a data de ação prevista até o final de janeiro de 2026.

Disc Medicine submete NDA para bitopertin em EPP; recebe CNPV

A Disc submeteu uma NDA para bitopertin buscando aprovação acelerada em EPP em 29 de setembro de 2025. A FDA concedeu o Commissioner’s National Priority Voucher, encurtando a revisão esperada para 1-2 meses a partir da aceitação. A empresa está acelerando os preparativos de lançamento para uma potencial aprovação nos EUA no final de 2025 ou início de 2026.

Disc Medicine submete NDA para bitopertin em EPP

Disc Medicine submeteu uma NDA para aprovação acelerada de bitopertin em EPP em 29 de setembro de 2025. A FDA concedeu o Commissioner’s National Priority Voucher, encurtando o período esperado de revisão da NDA para 1-2 meses. A empresa agora espera aprovação e lançamento potenciais nos EUA no final de 2025 ou início de 2026.

Disc Medicine recebe CNPV da FDA para bitopertin em EPP

A FDA concedeu à Disc Medicine um Voucher Nacional de Prioridade do Comissário para bitopertin em EPP, proporcionando comunicações aprimoradas, revisão contínua e o potencial de reduzir o tempo de revisão da NDA para 1-2 meses. A NDA foi submetida em setembro de 2025 sob o caminho de aprovação acelerada para pacientes com 12 anos ou mais.