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ビーム・セラピューティクス社は、独自の塩基編集技術に基づいた新しいクラスの精密遺伝子治療薬の創製に注力するバイオテクノロジー企業であり、重篤な疾患に苦しむ患者に生涯にわたる治療法を提供することを目指しています。同社は、血液疾患および遺伝性疾患のポートフォリオにおけるプログラムに注力しており、そのパイプラインには複数の製品候補が含まれています。例えば、鎌状赤血球症を対象に開発中のBEAM-101、α1-アンチトリプシン欠損症を対象に開発中の肝臓標的脂質ナノ粒子であるBEAM-302、その他BEAM-302、BEAM-103、BEAM-104などの医薬品候補があります。同社は、単一の事業セグメントである米国で事業を運営・管理しています。
BEAM の日付付きカタリスト(直近の決定済みを含む)。
BEAM の一次情報イベント、新しい順。
Beam Therapeutics、BEAM-302のピボタルAATDコホートで初回投与を実施
Beamは、AATD関連肺疾患(肝疾患の有無を問わず)を対象としたBEAM-302の進行中の第1/2相試験のグローバルピボタルコホートで初回患者投与を実施した。このコホートは、米国での迅速承認申請を支援する設計となっている。また、BEAM-302の最新臨床データがERS Congress 2026(2026年9月5-9日)でlate-breaking口頭発表に選出された。
Beam Therapeutics:BEAM-302のAATDトップラインデータ、ピボタルコホートは2026年下半期
BEAM-302の第1/2相最新トップラインデータは、AATDにおいて堅牢なAAT増加と忍容性の高いプロファイルを示し、60 mgが最適生物学的用量として選択された。FDAのフィードバックは加速承認経路を支持しており、将来のBLAを支えるため、約50名の患者からなるピボタルコホートが2026年後半に開始予定。
Beam Therapeutics、risto-celのBLA申請を2026年末までに予定
8-Kは、同社が2026年12月までに鎌状赤血球症に対するristo-celの米国BLAを提出する予定であることを確認し、Sixth Streetとの5億ドルの非希薄化クレジットファシリティにより、2029年半ばまでのキャッシュランウェイを延長し、予想される商業的発売を資金支援する。
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