DNLI Denali Therapeutics

Denali ได้รับการกำหนดยา Orphan จาก FDA สำหรับ DNL593 ใน FTD-GRN

FDA ได้ให้การกำหนดยา Orphan สำหรับ DNL593 (PTV:PGRN) สำหรับ FTD-GRN ในเดือนสิงหาคม 2026 การกำหนดนี้เน้นย้ำถึงความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและให้แรงจูงใจด้านกฎระเบียบสำหรับการศึกษาระยะที่ 1/2 ที่กำลังดำเนินอยู่ Denali คาดว่าจะได้รับผลการศึกษาภายในปี 2027 ซึ่งปรับจากคำแนะนำก่อนหน้านี้ที่คาดว่าจะสิ้นสุดปี 2026

Denali ขาย PRV โรคหายากในเด็กด้วยมูลค่า 195 ล้านดอลลาร์

Denali ระดมทุนจาก PRV ที่ได้รับหลังการอนุมัติแบบเร่งด่วนของ AVLAYAH รายได้ 195 ล้านดอลลาร์จะนำไปใช้พัฒนาไปป์ไลน์ TransportVehicle เพิ่มเติมในโรคการสะสมไลโซโซมและโรคเสื่อมของระบบประสาท ไม่มีการประกาศเหตุการณ์สำคัญหรือไทม์ไลน์ด้านกฎระเบียบใหม่

Denali: FDA อนุมัติ AVLAYAH (tividenofusp alfa) สำหรับโรค Hunter syndrome

FDA อนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ AVLAYAH เพื่อรักษาอาการทางระบบประสาทของโรค Hunter syndrome ในผู้ป่วยเด็กที่มีน้ำหนัก ≥5 กก. การอนุมัตินี้ถือเป็นยาตัวแรกที่ใช้ transferrin receptor เพื่อข้าม blood-brain barrier การเปิดตัวเชิงพาณิชย์กำลังดำเนินการ โดยมีผู้ป่วยรายแรกได้รับการรักษาในเดือนเมษายน 2026

Denali Therapeutics Inc. · FDA อนุมัติ Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA ระบุ Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) เป็นยาใหม่ที่ได้รับอนุมัติลำดับที่ 8 ของปี 2026 เมื่อวันที่ 2026-03-24: เพื่อรักษาบุคคลบางรายที่มีอาการ Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis type II หรือ MPS II)

Denali: tividenofusp alfa PDUFA กำหนดวันที่ 5 เมษายน 2026

BLA สำหรับ tividenofusp alfa มีวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA คือ 5 เมษายน 2026 ภายใต้เส้นทางอนุมัติแบบเร่งด่วน Denali ได้เตรียมความพร้อมในการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ก่อนวันที่ดังกล่าว การศึกษาระยะที่ 2/3 COMPASS ที่กำลังดำเนินอยู่คาดว่าจะให้หลักฐานยืนยันสำหรับการยื่นขออนุมัติด้านกฎระเบียบทั่วโลก

Denali: FDA กำหนดวันที่ 5 เมษายน 2026 เป็น PDUFA สำหรับ BLA ของ tividenofusp alfa

เอกสารระบุว่า FDA ได้กำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 5 เมษายน 2026 สำหรับ BLA ของ tividenofusp alfa ภายใต้เส้นทางอนุมัติแบบเร่งด่วน ซึ่งกำหนดไทม์ไลน์การตัดสินใจด้านกฎระเบียบสำหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ครั้งแรกของการบำบัดที่เปิดใช้งาน Denali TV

Denali Therapeutics งาน Investor Day ปี 2025 – ไทม์ไลน์การเปิดตัวกลุ่มผลิตภัณฑ์ ETV

The 4 Dec 2025 Investor Day presentation states that tividenofusp alfa (DNL310) regulatory filing is imminent and commercial launch is planned for 2026, with DNL126 (ETV:SGSH) launch targeted for 2027. These timelines and the company’s stated $1 B+ market opportunity for the ETV franchise constitute the key regulatory and commercial milestones disclosed in the document.

Denali: FDA กำหนดวันที่ 5 เมษายน 2026 เป็น PDUFA สำหรับ BLA ของ tividenofusp alfa

ข่าวประชาสัมพันธ์เปิดเผยว่า BLA ของ Denali สำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนของ tividenofusp alfa อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA โดยมีวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA คือวันที่ 5 เมษายน 2026 ข้อตกลงการระดมทุนค่าลิขสิทธิ์มูลค่า 275 ล้านดอลลาร์ขึ้นอยู่กับการอนุมัติแบบเร่งด่วนจาก FDA และการอนุมัติจาก EMA ภายในวันที่ 31 ธันวาคม 2029 ซึ่งกำหนดไทม์ไลน์ด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนสำหรับศักยภาพในการอนุมัติในสหรัฐฯ ของสินทรัพย์นี้

Denali: FDA ขยายระยะเวลา PDUFA ของ tividenofusp alfa ไปเป็น 5 เมษายน 2026

FDA ได้จัดประเภทการยื่นข้อมูลทางคลินิกฟาร์มาโคโลจีที่อัปเดตของ Denali เป็น Major Amendment ทำให้วันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA สำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนของ tividenofusp alfa ใน MPS II ถูกขยายออกไปสามเดือนจาก 5 มกราคม 2026 เป็น 5 เมษายน 2026 ไม่มีการขอข้อมูลประสิทธิภาพ ความปลอดภัย หรือไบโอมาร์กเกอร์เพิ่มเติม การขยายระยะเวลาเป็นเพียงขั้นตอนทางขั้นตอนเท่านั้น Denali ระบุว่าการแก้ไขนี้ไม่เปลี่ยนแปลงข้อสรุปทางคลินิกฟาร์มาโคโลจีหรือผลประโยชน์-ความเสี่ยงของ BLA

Denali: FDA ขยายวันที่ PDUFA สำหรับ BLA ของ tividenofusp alfa ไปเป็น 5 เมษายน 2026

FDA ได้ขยายวันที่ดำเนินการ PDUFA สำหรับ BLA ของ Denali ที่ขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ tividenofusp alfa ใน MPS II จาก 5 มกราคม 2026 เป็น 5 เมษายน 2026 การขยายเวลานี้เกิดจากการที่หน่วยงานจัดประเภทข้อมูลเภสัชวิทยาคลินิกที่อัปเดตเป็นการแก้ไขสำคัญต่อใบสมัคร