Plano ng Dyne na magsumite ng BLA sa Q2 2026 para sa z-rostudirsen sa DMD

Inihayag ng kumpanya na nasa tamang landas ito para magsumite ng BLA para sa U.S. Accelerated Approval ng z-rostudirsen sa Q2 2026, kasunod ng positibong topline na resulta ng Phase 1/2 DELIVER trial. Ang potensyal na paglulunsad sa U.S. ay nakatakda sa Q1 2027 sa pag-aakalang Priority Review at pag-apruba. Natugunan ng registrational expansion cohort ang pangunahing endpoint nito na may istatistikong makabuluhang dystrophin expression at nagpakita ng functional improvement sa lahat ng anim na prespecified endpoints.

Mahahalagang fact

Na-file: Mar 2, 2026, 12:35 PM
Kaganapan: Naisumite ang aplikasyon
Direksyon: Positibo
Kumpanya: DYNDyne Therapeutics
Asset: z-rostudirsen
Pinagmulan: SEC 8-K
Kumpiyansa: May source
Pagbabago sa bilang ng beses: 7 beses na pagbabago mula sa baseline
Mga layuning pang-gawain: pagpapabuti kumpara sa placebo sa lahat ng anim na paunang-tinukoy na pangunahing layuning pang-gawain
Pagpapahayag ng dystrophin: 5.46% ng normal sa anim na buwan (p<0.0001)

Sipi mula sa source

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Iniulat ng Dyne Therapeutics ang Mga Resulta sa Pananalapi para sa Ika-apat na Quarter at Buong Taon 2025 at Mga Kamakailang Highlight sa Negosyo - Nasa tamang landas ang nakaplanong pagsumite para sa U.S. Accelerated Approval ng z-rostudirsen sa Q2 2026; potensyal na paglulunsad sa Q1 2027 - - Iniulat ang positibong topline na resulta mula sa Phase 1/2 DELIVER trial ng z-rostudirsen sa exon 51 skip amenable Duchenne muscular dystrophy (DMD); karagdagang long-term data na ipapakita sa MDA - - Inaasahang makumpleto ang enrollment sa registrational expansion cohort ng Phase 1/2 ACHIEVE trial ng z-basivarsen sa myotonic dystrophy type 1 (DM1) sa Q2 2026; Phase 3 trial design na ipapakita sa MDA - - Pagsusulong ng apat na development can

SEC 8-K