บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
มีนัยสำคัญยื่นคำขอแล้ว
LRMR: nomlabofusp BLA สำหรับ Friedreich’s ataxia เป้าหมาย Q2 2026
Larimar ประกาศข้อมูล open-label ระยะยาวเชิงบวกที่แสดงการเพิ่มขึ้นของ FXN อย่างต่อเนื่องและการปรับปรุงทางคลินิกในทิศทางที่ต้องการ และระบุว่า BLA ที่ขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนมีเป้าหมายใหม่ใน Q2 2026 บริษัทยังรายงานระบอบขนาดยาเริ่มต้นใหม่ที่ตกลงกับ FDA เพื่อลดความเสี่ยง anaphylaxis
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 29 ก.ย. 2568 11:00
- เหตุการณ์
- ยื่นคำขอแล้ว
- ทิศทาง
- เชิงบวก
- บริษัท
LRMRLarimar- สินทรัพย์
- nomlabofusp
- แหล่งที่มา
- SEC 8-K
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
- FXN 6 เดือน
- 100% (10/10) >50% มัธยฐานสุขภาพดี
- การเปลี่ยนแปลง mFARS
- -2.25 เทียบกับ +1.00 (FACOMS)
- กรณี anaphylaxis
- 7
- ผู้เข้าร่วม 1 ปี
- 8
- ผู้เข้าร่วม 6 เดือน
- 14
- ผู้เข้าร่วมการศึกษาขยาย
- 39
ข้อความจากแหล่งที่มา
EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Larimar Therapeutics Announces Positive Data from Ongoing Long-term Open Label Study and Updates to Nomlabofusp Program for Friedreich’s Ataxia • In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL study • Increases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers) • Consistent directional improvement across 4 key clinical outcomes (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) observed after 1 year of noml
เพิ่มเติมเกี่ยวกับสินทรัพย์นี้
มีนัยสำคัญ
4 ส.ค. 2569
11:02
LRMRLarimarมีนัยสำคัญ
29 มิ.ย. 2569
10:33
LRMRLarimarมีนัยสำคัญ
29 มิ.ย. 2569
10:30
LRMRLarimarน่าสังเกต
19 มี.ค. 2569
11:04
LRMRLarimarLarimar ได้รับการกำหนด Breakthrough Therapy Designation สำหรับ nomlabofusp ใน FA
น่าสังเกต
24 ก.พ. 2569
12:02
LRMRLarimarLarimar: FDA มอบสถานะ Breakthrough Therapy Designation ให้ nomlabofusp ใน FA
น่าสังเกต
12 ม.ค. 2569
21:18
LRMRLarimarLarimar: คาดความคืบหน้าด้านกฎระเบียบของ nomlabofusp ในไตรมาส 1 ปี 2026; ยื่น BLA ไตรมาส 2 ปี 2026
มีนัยสำคัญ
10 พ.ย. 2568
12:01
LRMRLarimarมีนัยสำคัญ
5 พ.ย. 2568
12:03
LRMRLarimar