Larimar ยื่นโมดูลแรกของ BLA แบบยื่นต่อเนื่องสำหรับ nomlabofusp ในโรค Friedreich’s ataxia

Larimar ได้เริ่มยื่น BLA แบบยื่นต่อเนื่องเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ nomlabofusp หลังจาก FDA ยืนยันว่าชุดข้อมูลที่มีอยู่เพียงพอสำหรับการพิจารณา โมดูลแรกถูกยื่นแล้ว โมดูลที่เหลือคาดว่าจะยื่นในครึ่งหลังปี 2026 FDA ยืนยันความเต็มใจที่จะพิจารณา skin FXN เป็นจุดสิ้นสุดตัวแทนแบบใหม่

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 29 มิ.ย. 2569 10:33
เหตุการณ์: ยื่นคำขอแล้ว
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: LRMRLarimar
สินทรัพย์: nomlabofusp
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
การทำงานของผิวหนัง 1 ปี: 100% (9/9) มากกว่าค่าเฉลี่ยอาสาสมัครสุขภาพดี 50%
ความแตกต่าง mFARS 1 ปี: 2.6 จุดเมื่อเทียบกับ FACOMS
อัตราภาวะช็อกจากภูมิแพ้: 10/43 คน

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics รายงานข้อมูล Open Label ที่เป็นบวกและการยื่นโมดูลแรกของ BLA แบบยื่นต่อเนื่องเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ Nomlabofusp ในโรค Friedreich’s Ataxia • FDA มีความสอดคล้องในการยื่นชุดข้อมูล BLA ตามรายงานการประชุม Type B pre-BLA แบบสหสาขาวิชา โมดูลแรกของ BLA แบบยื่นต่อเนื่องถูกยื่นแล้ว โมดูลที่เหลือคาดว่าจะยื่นในครึ่งหลังปี 2026 • การใช้ nomlabofusp ทุกวันเพิ่มและรักษาระดับ skin FXN ไว้ได้ที่ 1 ปีและ 18 เดือน ผู้เข้าร่วม 100% (9/9) บรรลุและรักษาระดับไว้เหนือ 50% ของระดับเฉลี่ยในอาสาสมัครสุขภาพดี (เทียบเท่ากับพาหะเฮเทอโรไซกัสที่ไม่มีอาการ) ที่ 1 ปี • ยังคงมีแนวโน้มดีขึ้นใน mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS ที่ 1 ปีของการรักษาด้วย nomlabofusp (n = 13) เมื่อเทียบกับการแย่ลงใน FAC

SEC 8-K