Larimar ส่งมอบโมดูลแรกของ BLA แบบยื่นต่อเนื่องสำหรับ nomlabofusp

Larimar ได้เริ่มยื่น BLA แบบยื่นต่อเนื่องเพื่อขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ nomlabofusp ในโรค Friedreich’s ataxia โดยโมดูลแรกได้ถูกส่งมอบแล้ว และคาดว่าจะยื่นครบถ้วนในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 การยืนยันความสอดคล้องกับ FDA ได้รับการยืนยันหลังการประชุม Type B pre-BLA รวมถึงการยอมรับชุดข้อมูล open-label ที่มีอยู่และ FXN เป็น surrogate endpoint ใหม่ บริษัทยังคาดว่าจะเริ่มให้ยาผู้ป่วยรายแรกในการศึกษาระยะที่ 3 แบบยืนยันระดับโลกในไตรมาสที่ 3 ปี 2026

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 4 ส.ค. 2569 11:02
เหตุการณ์: ยื่นคำขอแล้ว
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: LRMRLarimar
สินทรัพย์: nomlabofusp
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 lrmr-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Larimar Therapeutics รายงานผลประกอบการและอัปเดตธุรกิจไตรมาสที่สองปี 2026 • ข้อมูลการศึกษาระยะยาวแบบ open label เพิ่มเติมยืนยันโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ชัดเจนของ nomlabofusp การเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องของระดับ frataxin ในผิวหนัง และการปรับปรุงอย่างต่อเนื่องในตัวชี้วัดผลลัพธ์ทางคลินิกหลัก • ความกระตือรือร้นของผู้ป่วยและนักวิจัยยังคงสูง โดยมีผู้เข้าร่วมเพิ่มเติมในการศึกษาระยะ open label ที่ได้รับยาในเดือนกรกฎาคม และมีผู้ใหญ่และวัยรุ่นหลายรายที่อยู่ระหว่างการคัดกรอง ณ สิ้นเดือน • การยื่น BLA แบบยื่นต่อเนื่องเพื่อขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนกำลังดำเนินการ โดยโมดูลแรกได้ถูกส่งมอบแล้ว และคาดว่าจะยื่นครบถ้วนในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 • คาดว่าจะเริ่มให้ยาผู้ป่วยรายแรกในการศึกษาระยะที่ 3 แบบยืนยันระดับโลกในไตรมาสที่ 3 ปี 2026 • เงินสด เงินสดเทียบเท่า และหลักทรัพย

SEC 8-K