บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดผลลัพธ์ topline
Mirum รายงานผลลัพธ์เชิงบวกจากกลุ่มย่อย 2 ของ PROGRESS สำหรับ zilurgisertib ในโรค FOP ในเด็ก
กลุ่มย่อย 2 ของ PROGRESS บรรลุจุดสิ้นสุดด้านประสิทธิภาพที่สัปดาห์ 24 โดยแสดงให้เห็นว่า zilurgisertib ลดปริมาตรของรอยโรค HO ทั้งหมดลง 8.09 cm³ (เทียบกับ +9.14 cm³ ในกลุ่มยาหลอก) ป้องกันการเกิดรอยโรค HO ใหม่ในผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับการรักษา และปรับปรุงคะแนนการเคลื่อนไหวของข้อต่อตาม CAJIS ความปลอดภัยสอดคล้องกับกลุ่มย่อย 1 โดยไม่มีสัญญาณใหม่ ข้อมูลเหล่านี้จะสนับสนุนการยื่น sNDA ในครึ่งแรกของปี 2027 เพื่อขยายการอนุมัติที่มีอยู่ (อายุ ≥12 ปี) ให้ครอบคลุมเด็กอายุ 6 ถึง <12 ปี
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 26 ต.ค. 2569 20:47
- เหตุการณ์
- ผลลัพธ์ topline
- ทิศทาง
- เชิงบวก
- บริษัท
MIRMMirum- สินทรัพย์
- zilurgisertib
- แหล่งที่มา
- SEC 8-K
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
- การเปลี่ยนแปลงของ CAJIS
- -0.80 เทียบกับ -0.09 คะแนน
- รอยโรค HO ใหม่
- 0% เทียบกับ 7.7%
- การเปลี่ยนแปลงของปริมาตรรอยโรค HO
- -8.09 เทียบกับ +9.14 cm³ (p=0.003)
ข้อความจากแหล่งที่มา
Mirum Pharmaceuticals ประกาศผลลัพธ์เชิงบวกจากกลุ่มย่อย 2 ของการศึกษาสำคัญ PROGRESS ของ ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) ในผู้ป่วยเด็กอายุ 6 ถึง <12 ปีที่เป็นโรค Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Mirum Pharmaceuticals ประกาศผลลัพธ์เชิงบวกจากกลุ่มย่อย 2 ของการศึกษาสำคัญ PROGRESS ของ ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) ในผู้ป่วยเด็กอายุ 6 ถึง Mirum Pharmaceuticals ประกาศผลลัพธ์เชิงบวกจากกลุ่มย่อย 2 ของการศึกษาสำคัญ PROGRESS ของ ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) ในผู้ป่วยเด็กอายุ 6 ถึง - Zilurgisertib ลดปริมาตรของรอยโรค HO ทั้งหมดและปรับปรุงการเคลื่อนไหวของข้อต่อตามการประเมินของแพทย์ ไม่มีผู้ป่วยที่ได้รับ zilurgisertib ที่เกิดรอยโรค HO ใหม่ - Mirum วางแผนยื่น sNDA ในครึ่งแรกของปี 2027 เพื่อขยายข้อบ่งชี้ของ ATEBRIOZ ให้กับผู้ป่วยเด็กอายุ 6 ถึง <12 ปี