DTIL Precision BioSciences

Precision BioSciences, EASL 2026'da PBGENE-HBV Faz 1 Biyopsi Verilerini Raporladı

ELIMINATE-B çalışması, iki doz sonrası 1-log azalma ve <%1 kalan ile doğrudan cccDNA eliminasyonunun ilk klinik biyopsi kanıtını gösterdi; pgRNA, değerlendirilebilir hastaların %100'ünde kalıcı olarak tespit edilemez hale geldi ve altı aya kadar devam eden kayıp gözlendi.

Precision BioSciences: PBGENE-HBV EASL 2026 geç sunum posteri

Kronik hepatit B'li hastalarda PBGENE-HBV ile tedavi edilen karaciğer biyopsilerinde cccDNA'nın eliminasyonu ve inaktivasyonuna dair ilk kanıt başlıklı geç sunum posteri, EASL Kongresi 2026'da sunum için kabul edildi. Poster, 27-30 Mayıs 2026 tarihlerinde İspanya'nın Barselona kentinde düzenlenecek Geç Sunum poster oturumunda sunulacak.

Precision BioSciences, ELIMINATE-B denemesini Fransa ve Romanya'ya genişletiyor

Fransa ve Romanya'daki CTA onayları, devam eden küresel ELIMINATE-B denemesine PBGENE-HBV için yeni klinik merkezlerin eklenmesine izin veriyor. Merkez başlatma çalışmaları devam ediyor ve ilk hasta taraması 2026 Q2'de bekleniyor; bu, deneme kapsamını İngiltere, Moldova, Yeni Zelanda, Hong Kong ve ABD'deki mevcut merkezlerin ötesine genişletiyor.

Precision BioSciences: PBGENE-DMD IND onaylandı, FUNCTION-DMD site aktivasyonu devam ediyor

8-K ekinde FDA'nın PBGENE-DMD için IND onayı verdiği ve FUNCTION-DMD Faz 1/2 çalışması için site aktivasyonunun başladığı duyurulmaktadır. Şirket, 2026 yılı sonlarında birden fazla hastadan ilk klinik verileri beklemektedir; hedef hasta sayısı 3-5 olup erken etkinlik, 12. haftada neredeyse tam uzunlukta distrofin ekspresyonu ile değerlendirilecektir.

Precision BioSciences, PBGENE-DMD için FDA Hızlı Takip onayı aldı

FDA, 26 Şubat 2026 tarihinde PBGENE-DMD'ye Hızlı Takip tanımı verdi; bu, daha sık FDA etkileşimleri ve aşamalı inceleme için uygunluk sağlıyor. Bu tanım, IND onayı ve Yetim İlaç statüsünün ardından geldi ve Faz 1/2 FUNCTION-DMD çalışması için düzenleyici yolu hızlandırıyor.

Precision BioSciences, PBGENE-DMD için FDA Çalışma İzni Aldı

FDA, PBGENE-DMD için IND'yi onayladı ve şirketin FUNCTION-DMD Faz 1/2 çalışması için IRB incelemesi ve site aktivasyonuna başlamasına izin verdi. Program, distrofin genini 45-55 ekson hotspotunda düzeltmek için tasarlanmış ilk in vivo gen düzenleme tedavisidir ve DMD hastalarının yaklaşık %60'ını kapsamaktadır. Şirket, ilk ABD klinik sitesini 2026'nın ilk yarısında aktive etmeyi beklemektedir ve Mart ayında bir KOL sanal etkinliği planlamaktadır.

Precision BioSciences 2026 öncelikleri: PBGENE-HBV konferans verileri; PBGENE-DMD IND Q1

Şirket, PBGENE-HBV (2026 1. yarıyıl ek biyopsi verisi, konferans güncellemeleri) ve PBGENE-DMD (2026 1. çeyrek IND onayı, 2026 1. çeyrek sonu/2. çeyrek başı ilk hasta dozlaması, 2026 yıl sonuna kadar ilk veriler) için 2026 klinik kilometre taşlarını duyurdu. Nakit süresi 2028'e kadar uzatılarak bu kilometre taşlarının finanse edilmesi sağlandı.