Cabaletta Bio, miyozitte 2027 rese-cel BLA başvurusu planlıyor

Cabaletta, FDA ile uyumlu miyozit kayıt kohortunu Aralık 2025'te başlattı ve rese-cel için ilk BLA'yı 2027'de sunmayı planlıyor. 17 hastadan oluşan tek kollu kohort, immünomodülatörler kesilmiş ve steroid yok veya düşük dozda iken orta veya majör toplam iyileşme skoru yanıtını 16 haftalık birincil sonlanım noktası olarak kullanıyor. Faz 1/2 RESET-Myositis çalışmasından elde edilen veriler kayıt tasarımını destekliyor.

Temel olgular

Bildirildi: 12 Oca 2026 13:02
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: CABACabaletta Bio
Varlık: rese-cel
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
birincil sonlanım noktası: 16 haftalık orta veya büyük toplam iyileşme skoru yanıtı
abd hasta popülasyonu: 70,000
kayıt kohort büyüklüğü: 17 hasta

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 caba-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ek 99.1 Cabaletta Bio 2026 Stratejik Öncelikleri'ni Açıkladı Kayıt miyozit çalışması aktif olarak kayıt yapıyor, planlanan 17 hastalık kohort ve 2027 rese-cel BLA başvurusu – tek ağırlık bazlı doz kullanılarak ayaktan doz uygulama seçeneği dahil Birden fazla başarılı mühendislik çalışmasına dayalı olarak rese-cel'in otomatik, ölçeklenebilir Cellares platformu ile üretilmesi için IND değişikliği onaylandı; GMP hazırlığının doğrulanması için klinik üretim verilerinin 1H26'da bekleniyor, tedarik zinciri lojistiği dahil Ön koşulsuz yeni dayanıklılık verileri ve RESET-PV™'den daha yüksek doz ilk klinik verilerin 1H26'da bekleniyor; ön koşulsuz RESET-SLE™'den doz aralığı verilerinin 2026'da öngörülüyor Lupus, skleroderma ve miyozitte Faz 1/2 veril

SEC 8-K