LRMR: Friedreich ataksisi için nomlabofusp BLA'sı Q2 2026 hedefleniyor

Larimar, FXN'de sürekli artışlar ve yönlü klinik iyileşmeler gösteren olumlu uzun vadeli açık etiketli verileri açıkladı ve hızlandırılmış onay arayan bir BLA'nın artık Q2 2026 için hedeflendiğini belirtti. Şirket ayrıca anafilaksi riskini azaltmak için FDA ile kararlaştırılan yeni bir başlangıç dozu rejimini bildirdi.

Temel olgular

Bildirildi: 29 Eyl 2025 11:00
Olay: Başvuru yapıldı
Yön: Olumlu
Şirket: LRMRLarimar
Varlık: nomlabofusp
Kaynak: SEC 8-K
Güvenilirlik: Kaynaklı
fxn 6 ay: %100 (10/10) >%50 sağlıklı medyan
mFARS değişimi: -2,25 vs +1,00 (FACOMS)
anafilaksi vakaları: 7
1 yıllık katılımcılar: 8
6 aylık katılımcılar: 14
ol çalışması katılımcıları: 39

Kaynak alıntısı

EX-99.1 2 d24800dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Ek 99.1 Larimar Therapeutics, Devam Eden Uzun Vadeli Açık Etiket Çalışmasından Olumlu Verileri ve Nomlabofusp Programı için Güncellemeleri Duyurdu Friedreich Ataksisi için • 4 tamamlanmış çalışmada ve devam eden OL çalışmasında, 65 katılımcı en az 1 doz nomlabofusp aldı, OL çalışmasında 39 kişi dahil, 14'ü en az 6 ay ve 8'i OL çalışmasında 1 yıldan fazla tedavi gördü • Kısa ve uzun vadeli günlük nomlabofusp ile cilt FXN seviyelerinde artışlar; 6 ayda verisi olan 10/10 katılımcı, sağlıklı gönüllülerdeki medyan seviyelerin %50'sinden fazla cilt FXN seviyelerine ulaştı (asemptomatik taşıyıcılardaki seviyelere benzer) • 1 yıllık noml sonrası 4 temel klinik sonuçta (mFARS, FARS-ADL, 9-HPT, MFIS) tutarlı yönlü iyileşme gözlendi

SEC 8-K